武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
銀川8月12日電 (記者 楊迪)記者12日從寧夏民政廳獲悉,近日,在寧夏兒童福利基金會組織下,「中國移動愛『心』行動——困境先心病兒童救助計劃寧夏六期項目」第一批24名先天性心臟病兒童及48名兒童家屬赴天津開啟「修心」之旅。 寧夏24名困境先心病兒童赴天津接受免費救治。寧夏民政廳供圖 項目定點醫院天津泰達國際心血管病醫院全程開通綠色通道,暢通入院檢查辦理手續,就兒童病症制定個性化手術方案,縮短兒童等待時間。陪同人員為家長提供心理疏導,全力推進救治工作順利進行。 據了解,今年由中國移動慈善基金會、寧夏兒童福利基金會、天津泰達國際心血管病醫院聯合實施的「中國移動愛『心』行動—困境先心病兒童救助計劃寧夏六期項目」在寧夏開展第一次篩查,共篩查兒童272人,符合項目救助條件兒童35人,這些兒童將接受免費手術治療。 下一步,寧夏兒童福利基金會將持續跟進兒童救治情況,做好跟蹤服務,確保「愛『心』行動」落到實處,助力患兒重獲「心」生。(完)
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