武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
廣州8月9日電 (記者 王堅)據水利部珠江水利委員會(下稱「珠江委」)9日消息,珠江委現已完成5大水系135條跨省河流生態流量目標確定和保障實施方案編制。 會議現場。珠江委 供圖 近日,珠江委副主任易越濤主持召開會議,聽取了跨省河流生態流量目標確定和保障實施方案成果匯報,就管控方案、斷面設置、目標確定等的合理性進行充分研討,提出了成果完善意見和下階段工作要求。 易越濤強調,「制定跨省河湖生態流量保障實施方案」是水利部2025年度重點督辦事項,務必按照督辦要求,加強組織協調、技術把關,高質量完成任務。 易越濤表示,各技術支撐單位要加強溝通協作,確保各水系在工作深度、工作原則、成果形式等方面保持一致。 同時,要加強與相關省(自治區)溝通,全面掌握河流管控需要、斷面設置條件、監測能力等實際情況,充分聽取省(自治區)意見,科學確定生態流量目標。 此外,技術支撐單位要把工作做實做細,逐河流、逐工程、逐斷面摸清摸透實際情況,充分分析論證,加強成果審核把關,確保生態流量目標科學合理,提出的保障措施切實可行,落實「管到每一條河流、每一座水庫」的總體要求。 珠江委表示,下一步,該委將組織抓緊覆核河流管控方案和生態流量目標成果,完善跨省河流生態流量保障實施方案,徵求相關省(自治區)意見後上報水利部審查。(完)
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