武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
8月5日電 據美聯社報導,美國總統川普3日在採訪中稱已將藥價下調,幅度高達1500%。但美聯社經過事實核查後報導稱,「川普的誇張言論從數學上來說是不可能的。」 報導稱,川普3日曾表示,「你知道,我們已經把藥品價格降低了1200%、1300%、1400%、1500%。我不是說50%,我是說1400%、1500%。」 報導指出,川普的言論是錯誤的。從理論上講,將藥價降低100%以上意味著人們吃藥是有報酬的,相當於製藥公司向患者付錢,而不是患者花錢買藥。 專家表示,沒有跡象表明藥價出現了如此大幅的下降。 「我發現很難將這些數字轉化為患者在藥房櫃檯看到的實際估價。」約翰·霍普金斯大學研究美國醫藥市場的衛生政策與管理副教授瑪麗安娜·索卡爾說道。她還補充說,川普的數學邏輯「實在令人難以理解」。 美國大多數處方藥(無品牌仿製藥除外)的價格都高於其他高收入國家。川普近日曾致函17家製藥商,呼籲他們降低美國本土的處方藥成本,使其價格與其他發達國家的處方藥最低價格持平。
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