武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
拉薩8月11日電 (趙朗 盧鑫)西藏自治區拉薩市當雄縣官方11日舉行新聞發布會公布,正式為世界首例滿月克隆犛牛取名「納木錯1#」。 當雄縣犛牛良種擴繁基地於2025年4月獲西藏自治區林業和草原局批覆,成為「西藏(當雄)金絲野犛牛繁育研究基地」,目前是集犛牛良種繁育、技術研發與生態循環於一體的高原特色畜牧產業基地。 圖為克隆犛牛取名「納木錯1#」。 當雄縣官方供圖 西藏自治區高原生物研究所所長黨衛東表示,西藏是畜牧業大區,長期以來面臨犛牛經濟性狀指標下滑情況。為此,2023年,西藏自治區高原生物研究所邀請浙江大學方盛國教授團隊介入。針對傳統育種周期長、效率低的短板,啟動「體細胞核移植+全基因組選育」複合技術攻關。 經過700餘天的攻堅克難,今年7月10日,世界首頭克隆犛牛在當雄縣犛牛良種擴繁基地順利誕生。 「犛牛的克隆,比普通牛難多了。」方盛國介紹,犛牛因高原適應性形成特殊細胞代謝機制,克隆需針對性優化卵母細胞成熟、激活及胚胎培養條件,核心難點是創新培養體系以維持細胞活力和基因組穩定性,這與普通牛克隆在環境適配性技術要求上存在顯著差異。當前克隆犛牛生理指標正常,專人每日觀測,每周稱重,健康狀況良好。 目前,該基地還引入斯布犛牛、帕裡犛牛、野血犛牛等優質良種犛牛433頭,正構建西藏首個犛牛數位化繁育譜系,保障遺傳多樣性。 方盛國教授團隊計劃進一步優化克隆效率,提高囊胚率,研究胚胎著床機制。 據悉,此次克隆犛牛的誕生,為高原畜牧業注入新動能。不僅推動西藏犛牛產業提質增效,更將服務於國家糧食安全戰略、高原生態保護與牧民幸福生活。(完)
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