武漢晚報訊(記者楊娟娟)通過老藥新用,可以將IgG4相關性疾病的復發率從67.8%降至13.8%。日前,在武漢市首批核心醫療技術評審「領航技術」組綜合評審中,華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院風溼免疫科董凌莉教授分享IgG4相關性疾病的精準診療體系構建:通過精準評估和靶向治療,可顯著降低患者對激素的依賴,並大幅降低疾病復發率。 「『IgG4相關性疾病』於21世紀初被正式命名,是風溼免疫領域最『年輕』的疾病。」董凌莉教授介紹,該病百餘年前就已存在,但因其部分症狀與乾燥症候群相似,長期被誤認為乾燥症候群的一種亞型。直到近年來研究發現,兩者為不同的疾病:乾燥症候群主要表現為口乾、眼乾和抗SSA/SSB抗體陽性,而IgG4相關性疾病則以受累臟器「瘤樣」腫大,血清IgG4升高和異常B細胞活化為特徵。 隨著醫學界對lgG4相關性疾病認識的深入,越來越多的患者得以確診,目前已知湖北省約有超過1000名患者。該病可累及唾液腺、胰腺、膽道、腎臟等全身多器官,導致器官功能受損或出現壓迫症狀,嚴重威脅患者生命安全。 作為治療自身免疫病的常規藥物,糖皮質激素也被應用於IgG4相關性疾病治療,但停藥後疾病復發率高達67.8%,且長期使用激素會導致骨質疏鬆、向心性肥胖、糖尿病和高血壓等問題。 近年來,董凌莉教授團隊針對IgG4相關性疾病的治療靶點開展研究,提出「少激素甚至無激素」的理念,嘗試找到更加精準、有效的治療藥物。 團隊通過多中心隨機對照研究發現,「老藥」沙利度胺可通過靶向降解關鍵致病分子,將IgG4相關性疾病復發率大幅降至13.8%,且無嚴重不良事件發生。今年年初,這一研究成果登上國際權威期刊《風溼病學年鑑》,為全球患者提供了新的治療選擇。
中國的創新藥靠硬實力在全球闖出了聲譽。中信建投證券股份有限公司製藥及生物科技組首席分析師袁清慧近日遇到了羅氏製藥集團亞太區相關業務負責人,這名負責人認為「中國創新藥的臨床數據在全球的可複製性非常棒」。 近日,在國家醫保局召開的醫保支持創新藥械繫列座談會(投資專場)上,袁清慧的這個分享引發了很多業內人士的共鳴。工銀瑞信研究部聯席總經理、投資總監趙蓓表示,中國已成為全球第二大的創新藥權益輸出國。2024年,我國藥企完成超90筆海外授權交易,總交易金額超500億美元,而這個交易數額今年上半年就已達到480億美元,增長勢頭迅猛。北京大學人民醫院副院長、胸外科主任醫師楊帆告訴中青報·中青網記者,現在一些國外醫生來中國開學術會議時,會表達出對中國醫生的羨慕。 2015年至今,被業內認為是中國創新藥發展的關鍵期。趙蓓說,這10年來,政策對創新藥的發展起到了關鍵作用。2015年《國務院關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》發布。2024年,國務院常務會議審議通過了《全鏈條支持創新藥發展實施方案》。近日,國家醫保局聯合國家衛生健康委發布了《支持創新藥高質量發展的若干措施》(以下簡稱《若干措施》)。與會人士表示,《若干措施》的出臺,像一陣春風吹到了創新藥行業。 座談中,多名業內人士建言,建立支持創新藥發展的耐心資本。中信集團醫療戰略投資部總經理劉鵬程介紹,耐心資本是專門進行長期投資的一種資本形式,對風險有著較高的承受能力,對資本回報長周期也有預期。《若干措施》明確指出,鼓勵商業健康保險公司通過創新藥投資基金等多種方式,為創新藥研發提供穩定的長期投資,培育支持創新藥的耐心資本。 增設商業健康保險創新藥目錄是《若干措施》的一大亮點。2024年,我國商業健康保險的原保費收入為9773億元,和城鄉居民醫保的籌資水平大體相同。然而,商業健康保險在支持創新藥方面還有很大的潛力可挖掘。 設置商業健康保險創新藥目錄,意味著「我國創新藥企業迎來更大的發展機會,將從單純依賴醫保,轉向醫保和商保的雙輪驅動」。全國社會保障基金理事會規劃研究部處長熊錫鴻表示,在保障基金安全和實現保值升值的前提下,基金理事會將為企業提供更多的耐心資本。根據國家醫保局7月24日消息,目前已有超100個藥品申報了商業健康保險創新藥目錄。 參加座談會的業內人士對醫保大數據也有很高期待。2022年3月,全國統一的醫保信息平臺建成,涵蓋了全國超13億參保人、超100萬家定點醫療機構和藥店、1萬餘家醫藥企業、30餘萬種藥品耗材的醫保信息。「我們數據的質量非常高,而且時效性非常好。大家平時在醫院看病時能夠及時結算,就能感知到我們數據的效率。」國家醫保局大數據中心主任付超奇介紹,通過這些醫保大數據可以迅速了解全人群的疾病變化、未被滿足的臨床需求,這些數據可以賦能企業,讓企業更加精準地創新。此外,醫保大數據還能賦能藥物綜合價值評估,加快納入醫保目錄的節奏,幫助研發更多的創新藥和特藥保險,促進商保跨越式發展。他表示,醫保大數據或可讓國產創新藥成為投資的黃金賽道。 國家醫保局局長章軻在日前舉行的國務院新聞辦新聞發布會上介紹,「十四五」以來,醫保基金對創新藥的支出大幅增加,2024年的支出是2020年的3.9倍,年均增速達40%。在趙蓓看來,「未來10年,或將是國產創新藥收入利潤增長較快的時期。2035年行業市值可能有較大的增長空間,其中,優質公司的成長性將更為顯著」。 中青報·中青網記者 劉昶榮來源:中國青年報
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