武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
8月7日以來,甘肅蘭州市榆中縣等地遭遇連續強降雨引發山洪災害,截至8日15時30分,已造成10人死亡、33人失聯。 災害發生後,中共中央總書記、國家主席、中央軍委主席習近平高度重視並作出重要指示指出,甘肅蘭州市榆中縣等地遭遇連續強降雨引發山洪災害,造成重大人員傷亡。當務之急要千方百計搜救失聯人員,轉移安置受威脅群眾,最大限度減少人員傷亡,儘快恢復通訊和交通。針對近期極端天氣多發等情況,各地區和有關部門要堅決克服麻痺大意思想,加強風險預報預警,加強隱患排查整治,加強應急值班值守,有針對性地做好防汛救災各項工作,確保群眾安全度汛。 中共中央政治局常委、國務院總理李強作出批示指出,要抓緊排查搜救失聯被困人員,全力開展搶險救援,儘快修復通信、交通等受損設施,及時轉移安置受災群眾。當前仍處「七下八上」防汛關鍵期,國家防總要指導各地各有關方面進一步提高警惕、落實責任,加強雨情汛情監測預警和災害防範應對,盡最大努力減少傷亡。 根據習近平重要指示和李強要求,應急管理部派工作組到現場指導搜救工作,甘肅省委主要負責同志在現場調度指揮搶險救災工作。目前,各項工作正在緊張有序進行中。
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