武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
8月7日電 據財政部網站消息,7月下旬以來,華北、華南局地強降雨過程持續發展,造成嚴重洪澇、地質災害。8月7日,財政部、應急管理部再次緊急預撥4.3億元中央自然災害救災資金,支持相關省份做好應急搶險救災工作,切實保障人民群眾生命財產安全。一是在此前預撥救災資金基礎上,進一步支持北京、河北重點做好受災群眾轉移安置、過渡期生活救助、倒損民房恢復重建等工作,推動災區儘快恢復正常生產生活秩序;二是支持遭受暴雨洪澇、地質災害的內蒙古、廣東、廣西等省(區)重點做好排危除險等應急處置、開展次生災害隱患排查和應急整治等,最大限度降低災害損失和人員傷亡。 當前,我國正值「七下八上」防汛關鍵期,防汛救災形勢複雜嚴峻。財政部將切實繃緊防汛救災這根弦,始終把保障人民群眾生命財產安全放在第一位,緊盯災情發展變化,強化資金保障,支持地方做好防汛救災工作。
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