天津：動物園中解鎖「象」樣時光
2026-02-22 11:33 5,519次浏览香港8月12日電 (記者 韓星童)香港大學(簡稱「港大」)12日公布，港大醫學院生物醫學學院研究團隊成功識別肝癌抗藥性關鍵蛋白AGPAT4，並研發出一款新型小分子抑制劑，可改善治療效果，防止癌症復發。 研究團隊介紹，肝細胞癌是最常見的肝癌類型，常具抗藥性且易復發。在肝細胞癌中，癌細胞通過顯著改變代謝過程促進腫瘤生長。 共同領導這項研究的港大協理副校長(研究及創新)、港大醫學院生物醫學學院鄧巨明伉儷基金教授(分子遺傳學)馬桂宜表示，研究團隊發現某種特定代謝途徑有助癌細胞維持其乾性——即生長、擴散和存活能力。這類代謝途徑涉及一款名為AGPAT4的蛋白，它在胚胎幹細胞和肝細胞癌腫瘤細胞中被大量表達，但在正常組織中比較罕見。 馬桂宜續指，研究數據顯示，AGPAT4蛋白就像開關，可增強癌細胞的靈活性和侵略性。小鼠實驗顯示，阻斷AGPAT4蛋白能減緩腫瘤生長速度，並提高藥物索拉非尼(一種常用肝癌靶向藥)的治療效果。 團隊研發出專門針對AGPAT4的化合物CL26。在患者腫瘤研究模型中，CL26結合索拉非尼能顯著抑制腫瘤增生，且毒理學評估顯示CL26副作用低，具備在臨床治療中安全應用的潛力。 共同領導此研究的港大醫學院生物醫學學院助理教授鍾亦琛表示，研究團隊正進行更大規模的臨床前研究，以進一步評估CL26的療效與安全性，希望推進至新藥研究及臨床試驗階段。(完)
上海8月11日電 (記者 陳靜)耳聾是最常見的感官障礙疾病之一。根據世界衛生組織(WHO)的統計，新生兒耳聾的發生率約1‰-3‰，約60%的先天性耳聾是由遺傳因素所導致的。 記者11日獲悉，中韓醫學專家團隊開展合作獲得的研究成果為遺傳性聽力損失提供了潛在的精準治療策略。相關研究成果在最新一期國際期刊《自然-通訊》上發表。 聽力障礙不僅僅意味著聽覺喪失，往往還伴隨著言語障礙、認知發育遲緩，嚴重影響到患者的日常生活和社會參與。MPZL2突變是非症候群型常染色體隱性遺傳性耳聾DFNB111(Autosomal recessive genetic forms111)的原因。患者主要表現出早發性、進行性的輕度至中度感音神經性聽力損失，且聽力損失在高頻更為明顯。 2018年，MPZL2首次被報導與遺傳性聽力損失相關。近年，一項基於大規模輕度至中度感音神經性聽力損失(SNHL)兒童隊列的前瞻性研究表明，MPZL2是導致遺傳性輕度至中度SNHL的第二常見基因，僅次於STRC基因。MPZL2中的某些特定突變在東亞人群中具有始祖效應(founder effect)，提示其可能為該地區特有的遺傳風險因素。 為了深入解析這一東亞人群中常見的遺傳性耳聾突變位點致病機制，並探索更具針對性的精準治療策略，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院與韓國首爾大學醫院聯手合作。研究團隊基於臨床隊列研究，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院與韓國首爾大學醫院對遺傳性耳聾1437例無親緣關係的耳聾家系進行了系統性病因學分析。分析結果顯示，患者攜帶至少一個c.220C>T等位基因突變；c.220C>T等位基因在東亞人群中頻繁出現，提示該突變可能為東亞地區的始祖突變。 針對該突變位點，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院舒易來教授團隊與合作者構建了人源化小鼠模型，重現了人類MPZL2耳聾病人的聽力學表型。他們研發了一種PAM靈活的ABE變體治療體系，成功糾正了異常基因表達，突變小鼠的聽力顯著恢復並維持至少20周，且沒有觀察到明顯的脫靶效應。該研究進一步拓寬了單鹼基編輯技術在遺傳性疾病中的應用範圍。(完)
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