武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
廣州8月7日電 (記者 許青青)據中山大學7日消息,首批「中山大學青年科學家培育項目」立項名單近日公布,共有22名來自數理、化學、生命、地球、工程與材料、信息、醫學及交叉學科等前沿領域的優秀青年學者獲得資助。 據介紹,「青年科學家培育項目」是中山大學今年首次設立,旨在吸引和支持一批已在自然科學、工程技術領域嶄露頭角並展現出很大發展潛力的青年學術骨幹,鼓勵他們開展前沿性、原創性、引領性的科學研究,特別是跨學科、交叉融合的創新探索。 該項目圍繞「國家戰略最需要、國際學術最前沿、灣區發展最關注」三大核心方向,通過3-6年的長周期穩定支持,為青年學者創造潛心鑽研的良好環境,助力其科研創新能力提升和學術影響力拓展,最高資助額度超200萬元。 首批獲批立項的項目覆蓋學科面廣,瞄準了所在領域的關鍵科學難題或前沿發展方向。中山大學科研管理部門負責人表示,將通過打造有競爭力的支持平臺,為青年教師提供全周期的成長服務,努力營造近者悅遠者來的環境,不斷增強對海內外優秀青年學者的支持和培育力度。(完)
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