武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
華盛頓8月4日電 (記者 沙晗汀)旅居華盛頓美國國家動物園的大熊貓「寶力」當地時間4日迎來四周歲生日。這是「寶力」第一次在美國過生日,動物園當天給「寶力」準備了「生日蛋糕」慶生。 「寶力」是雄性大熊貓。它和雌性大熊貓「青寶」去年10月15日抵達華盛頓動物園。「青寶」將在9月12日迎來自己的4歲生日。 在當天的生日宴上,「寶力」對「生日蛋糕」表現出濃厚興趣,在現場遊客的注視下,享用美味數小時。 據園方透露,此次準備的「生日蛋糕」主要是由菠蘿汁做成的冰棒,周圍點綴著「寶力」喜歡的零食,包括蘋果、胡蘿蔔、紅薯、藍莓等。飼養員還在蛋糕上插了4根甘蔗當做「蠟燭」。「寶力」的場地還擺放了「生日快樂」和「我四歲了」橫幅。 當天有大批美國民眾來到動物園給「寶力」慶生。他們在現場唱起了《生日快樂歌》,並向「寶力」和「青寶」送上祝福。 穿著熊貓T恤的退休律師海倫告訴記者,她今天專程來為「寶力」慶生,她非常喜歡熊貓,因為看熊貓很「治癒」。「無論你的生活或這個世界正在經歷什麼樣的事情,可能非常艱難,但只要來這裡看一會熊貓,就會嘴角上揚,它們幫助很大」。 海倫還說,在華盛頓動物園出生的第一隻熊貓幼崽「泰山」返回中國後,她曾前往中國四川看望「泰山」。通過熊貓,她結交了一群朋友,也與中國產生了聯繫。 美國國家航空航天局退休員工克雷格在接受採訪時說,他從「玲玲」和「興興」開始就關注熊貓,見證了在華盛頓生活過的所有熊貓。克雷格祝「寶力」生日快樂,希望它和「青寶」可以在未來「有寶寶」。 11歲的斯黛拉告訴記者,她從明尼蘇達州過來,這是她第一次親眼看到熊貓。「我一直喜歡熊貓,看過很多它們的照片,這次終於親眼看到。我喜歡熊貓的黑白配色,它們簡直太可愛了」。 「寶力」和「青寶」分別於2021年8月和2021年9月出生於中國四川。其中,「寶力」的媽媽是出生在華盛頓動物園的「寶寶」,它的外祖父母是在華盛頓動物園旅居20餘年的「添添」和「美香」。(完)
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