武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
香港8月13日電 (戴小橦 蔡博燊)中山大學香港高等研究院學術委員會委員聘任暨聯合實驗室揭牌儀式12日在港舉行,未來將通過與世界知名高校教授建立聯合實驗室的方式,開展「加盟+合作」的柔性引才工作。 8月12日,中國抗體與中山大學香港高等研究院在港宣布籤訂全面戰略合作協議。圖為中山大學香港高等研究院院長徐安龍(左)與中國抗體製藥有限公司主席、執行董事兼執行長梁瑞安(右)合影。(主辦方供圖) 當日,中國抗體製藥有限公司(簡稱「中國抗體」)與中山大學香港高等研究院有限公司(簡稱「中山大學香港高等研究院」)宣布籤訂全面戰略合作協議(簡稱「合作協議」)。雙方將整合科研與產業資源,攜手推進生物醫藥創新研發與臨床轉化,為全球患者帶來更高效的治療方案。 根據合作協議,合作內容涵蓋聯合科研、設施資源共享、全鏈條技術支持、藥物研發以及培訓與知識交流5個領域,雙方將推動培訓計劃及人員交流,提升針對衰竭性疾病治療的專業研發能力。 中國抗體製藥有限公司主席、執行董事兼執行長梁瑞安表示,此次合作構建了一個互利共贏框架,集團能夠共享中山大學香港高等研究院完善的實驗室設施與寶貴的數據資源,推動創新藥物研發。同時進一步強化在靶點驗證、臨床前研究及全球監管申報方面的能力,有望更快推動創新療法從「實驗室」走向「患者」,填補未滿足的臨床需求。 中山大學香港高等研究院院長徐安龍表示,中山大學香港高等研究院始終以解決全球醫療難題為己任,此次合作是科研資源與產業力量的精準對接。中山大學香港高等研究院的動物模型構建能力、法規專家與聯合實驗室設施,將與中國抗體在抗體藥物研發領域的實戰經驗形成強大協同效益,加速突破衰竭性疾病治療的瓶頸。 中山大學香港高等研究院於去年10月成立,集教學、科研、科技成果轉化為一體,重點發展生物醫學、應用數學和人文社科交叉三個領域。(完)
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