北京8月4日電(記者 張尼)「我覺得中國工程師不管是在AI層面或者是生物工程層面都是非常強的,現在各行各業都看到工程師帶來巨大的生產力的突破。在交叉領域,像AI、醫藥材料,工程師帶來的價值也是非常巨大的。」劑泰科技聯合創始人兼CEO賴才達接受記者採訪時給出了這樣的評價。 在他看來,中國創新藥發展將迎來工程師紅利階段。 「北京整個產業鏈有非常大的助力」 8月1日,劑泰科技在中關村(大興)細胞基因治療產業園舉行OpenCGT平臺揭牌暨D輪融資發布會。會上宣布,劑泰科技已完成D輪融資。本輪融資募資總額為4億元人民幣,由北京市醫藥健康產業投資基金和大興區產業投資基金聯合領投。 中新健康了解到,北京市醫藥健康產業投資基金是經北京市政府批准成立的八支產業基金之一,重點投向創新藥、創新醫療器械等重點產業領域,以及細胞與基因治療、數字醫療等新興產業領域。 作為AI製藥的先鋒,劑泰科技與深度智耀、晶泰科技、英矽智能被外界並稱為「AI製藥四小龍」,幾家企業通過差異化定位塑造中國AI製藥的多元生態。此次,劑泰科技落戶北京,無疑再為北京生物醫藥產業注入強勁創新動力。 「在和北京的領導、包括很多醫院的合作討論會上,大家一直在講『加速再加速』,他們覺得不夠快,可以更快,甚至要比FDA(美國食品藥品監督管理局)流程做得更快、更好,整個大環境對我們有非常大的助力。」 賴才達告訴中新健康,得益於北京的創新環境,企業在打通醫院端、產業端、早研端等方面,得到了諸多幫助。 「不僅是『32條政策』(北京推出32條創新醫藥高質量發展措施)方面的支持,北京整個產業鏈都有非常大的助力,天生具備很好的產業集群,在監管、醫院體系、患者資源以及對於靶點轉化的能力方面,在全國都是位於前列的。」 事實上,對於細胞與基因治療(CGT)領域,北京在政策端已有布局。 2024年,北京市科學技術委員會、中關村科技園區管理委員會等5部門發布《北京市加快細胞與基因治療產業創新發展三年行動方案》。其中明確,到2027年,培育細胞與基因治療領域的前沿技術企業20家以上,上市企業3家以上,加速形成具有國際影響力的細胞與基因治療產業集群。 今年,北京市醫療保障局等九部門印發《北京市支持創新醫藥高質量發展若干措施(2025年)》,其中提出,面向AI+病理、AI+醫學影像、AI+輔助診斷、AI+手術規劃、AI+製藥等方向,支持不少於10個場景的模型開發應用。 中國工程師將在AI製藥領域帶來巨大價值 近年來,「AI+生物醫藥」持續擦出創新火花,未來,中國創新藥發展會否迎來工程師紅利階段? 對於這個問題,賴才達給出了肯定的答案。 「2015年開始,我們在MIT(麻省理工學院)就嘗試用AI做新的方向,那時候非常困難,當時的能力和做出的品質和現在相差甚遠,現在整個行業都站在了巨人的肩膀上,無論是算力還是算法都已經實現了巨大突破。」 賴才達表示,中國工程師不管是在AI層面或者是生物工程層面都是非常強的,如今已經可以看到工程師帶來巨大的生產力的突破,「我們現在靠工程師加速賦能,更快、更好、更精準做好事情,透過生物學找到好的方向,最後做出好的產品。」 「AI製藥的鏈條非常長,整個行業還有很長的路要走。」 賴才達強調,從純新靶點驗證到機理模型的搭建,新分子設計、遞送、生產、臨床全套完成AI端到端的部分,不是一家企業做的事情,需要整個行業形成合力,把鏈條全部打通,將產業鏈整合。 「我們看到現在整個生物醫藥行業崛起的苗頭,後面還會更好,也特別期待AI+生物醫藥為整個大環境帶來新的變革,能夠帶來更大產值,給患者帶來更多好的產品。」他說。(完)
上海8月11日電 (記者 陳靜)耳聾是最常見的感官障礙疾病之一。根據世界衛生組織(WHO)的統計,新生兒耳聾的發生率約1‰-3‰,約60%的先天性耳聾是由遺傳因素所導致的。 記者11日獲悉,中韓醫學專家團隊開展合作獲得的研究成果為遺傳性聽力損失提供了潛在的精準治療策略。相關研究成果在最新一期國際期刊《自然-通訊》上發表。 聽力障礙不僅僅意味著聽覺喪失,往往還伴隨著言語障礙、認知發育遲緩,嚴重影響到患者的日常生活和社會參與。MPZL2突變是非症候群型常染色體隱性遺傳性耳聾DFNB111(Autosomal recessive genetic forms111)的原因。患者主要表現出早發性、進行性的輕度至中度感音神經性聽力損失,且聽力損失在高頻更為明顯。 2018年,MPZL2首次被報導與遺傳性聽力損失相關。近年,一項基於大規模輕度至中度感音神經性聽力損失(SNHL)兒童隊列的前瞻性研究表明,MPZL2是導致遺傳性輕度至中度SNHL的第二常見基因,僅次於STRC基因。MPZL2中的某些特定突變在東亞人群中具有始祖效應(founder effect),提示其可能為該地區特有的遺傳風險因素。 為了深入解析這一東亞人群中常見的遺傳性耳聾突變位點致病機制,並探索更具針對性的精準治療策略,復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院與韓國首爾大學醫院聯手合作。研究團隊基於臨床隊列研究,復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院與韓國首爾大學醫院對遺傳性耳聾1437例無親緣關係的耳聾家系進行了系統性病因學分析。分析結果顯示,患者攜帶至少一個c.220C>T等位基因突變;c.220C>T等位基因在東亞人群中頻繁出現,提示該突變可能為東亞地區的始祖突變。 針對該突變位點,復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院舒易來教授團隊與合作者構建了人源化小鼠模型,重現了人類MPZL2耳聾病人的聽力學表型。他們研發了一種PAM靈活的ABE變體治療體系,成功糾正了異常基因表達,突變小鼠的聽力顯著恢復並維持至少20周,且沒有觀察到明顯的脫靶效應。該研究進一步拓寬了單鹼基編輯技術在遺傳性疾病中的應用範圍。(完)
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