武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
「十四五」收官在即,「十五五」新篇待啟。近日,習近平總書記就研究吸收網民對「十五五」規劃編制工作意見建議作出重要指示強調,廣大人民群眾積極建言獻策,提出了許多有價值的意見建議,有關部門要認真研究吸納。 治國理政,總書記始終強調問計於民。今年2月17日,在中國經濟巨輪迎難而上、乘風破浪的關鍵時期,總書記與民營企業家代表面對面,共謀民營經濟發展大計。 2025年3月,在貴州黎平縣肇興侗寨,總書記同鄉親們圍坐在一起,召開了一場別開生面的「板凳座談會」。4月,總書記在上海主持召開部分省區市「十五五」時期經濟社會發展座談會時強調,要深入調查研究,堅持目標導向和問題導向相統一,在確定發展思路和戰略舉措時注重體現自身特色、發揮比較優勢。 察民情、聽民聲、匯民智,總書記問需於民、問計於民。2025年全國兩會,總書記三次到團組參加審議討論,同代表委員深入交流、共商國是。 一問一答間,照見發展大勢,凸顯為民初心。新徵程上,科學謀劃好「十五五」時期經濟社會發展,堅持問需於民、問計於民相結合,必將凝聚起推進中國式現代化的強大合力,不斷實現人民對美好生活的嚮往。 統籌:韓珅、王志斌 編導:王心彤、單怡穎 記者:劉勤兵、林凱 攝像:羅翼、李帥、鄒宇涵 配音:王帥龍 新華社音視頻部製作
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