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2025-11-25 16:04 6,273次浏览武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動，讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日，用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日，61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚，他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化，是一種運動神經元病，患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡，往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力，現在已無法說話、寫字，只能拄拐慢走。8月7日，在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房，醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式，為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療，延緩疾病進程；新藥可通過『對因治療』，實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹，漸凍症發病原因尚不明確，目前已知與多個致病基因相關。其中，攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因，也是中國患者最常見的致病基因，這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成，減少毒性蛋白蓄積，從源頭減輕運動神經元的損傷，從而為患者提供治療新希望。 目前，該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示，攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後，多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物，未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄，惠及更多患者。」 盧祖能表示，漸凍症進程不可逆，早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出，所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測，因此，疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型，儘早確診並進行精準治療，控制病情，延緩進展。
廣州8月4日電 (記者 王堅)由廣東省廣州南沙建設發展工作委員會組織編制的《廣州南沙深化面向世界的粵港澳全面合作白皮書(2022.06-2025.06)》(簡稱《白皮書》)4日正式對外發布。 2022年6月，國務院印發《廣州南沙深化面向世界的粵港澳全面合作總體方案》(下稱《南沙方案》)，要求南沙加快打造成為立足灣區、協同港澳、面向世界的重大戰略性平臺，以及香港、澳門更好融入國家發展大局的重要載體和有力支撐。 《白皮書》指出，圍繞《南沙方案》，三年來，一批標誌性成果在南沙落地，南沙開發開放呈現良好態勢，在粵港澳大灣區中的戰略作用更加突顯。 其中，南沙建設科技創新產業合作基地取得新成果。科創方面，累計立項19個粵港澳聯合科技攻關項目；香港科技大學(廣州)紮根南沙，環港科大(廣州)創新區加快建設。產業方面，南沙在全國率先面向自動駕駛出行提供全域開放「試驗場」；船舶與海洋工程產業產值突破300億元(人民幣，下同)；集聚超過400家生物醫藥企業，形成覆蓋細胞與基因治療、高端醫療器械等細分領域產業集群。 同時，南沙創建青年創業就業合作平臺取得進展，打造港澳青年創新創業基地集群，建成粵港澳(國際)青年創新工場等15個青創基地，累計孵化企業(項目)2336個，其中港澳青創團隊1178個，項目年產值30億元，帶動就業7115人。 此外，南沙共建高水平對外開放門戶取得新成效。南沙加快建設中國企業「走出去」綜合服務基地(簡稱「基地」)。目前該基地已設立境外投資「南沙快線」，形成10大類、104項境外投資服務清單，為600多家企業提供政策諮詢服務超3000次，協助211家企業完成291個境外投資項目備案。(完)
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