（成都世運會）白雨露：懷著奪金的信念參賽 國家的榮譽高於一切
2025-10-29 22:04 3,739次浏览北京8月9日電(記者 張尼)醫藥企業正加碼布局北京。 2024年，北京醫藥健康產業總體規模首次突破萬億元，進入2025年，產業發展開啟加速度，全市至少已有11款創新藥械產品獲批上市，總數居全國前列。 剛剛過去的7月，百濟神州北京昌平新研發創新中心啟用，引發業內關注。今年3月，拜耳·亦莊開放創新中心、輝瑞北京研發中心啟用……北京正成為吸引全球醫藥創新資源的「強磁場」。 以昌平為例，統計顯示，僅昌平一區，今年1-4月醫藥健康規上企業實現收入337.9億元、同比增長15.1%，1-5月醫藥健康規上企業實現產值170.7億元、同比增長8.8%。 昌平區委書記、未來科學城黨工委書記甘靖中近期透露，過去三年，全區醫藥健康產業收入年均增長近10%，形成千億產業集群。 「百濟神州北京昌平新研發創新中心是我們科學發現的重要策源地，也是最核心的研發中心之一，企業的成長深深鐫刻在昌平的發展脈絡之中。」百濟神州聯合創始人、董事長兼執行長歐雷強如此評價。 作為創新藥頭部企業，新啟用的百濟神州北京昌平新研發創新中心總建築面積超過47000平方米，具備化學藥和生物藥的早期研發、工藝製備及轉化醫學等多項綜合研發功能。 「創新中心的擴建新樓啟用，不僅是企業自身研發能力的升級，更是創新藥全球化的重要一步。」百濟神州方面表示，在靶點發現與驗證階段，創新中心將依託生物平臺和轉化科學研究平臺，結合大數據分析與AI技術，加速新靶點的挖掘與驗證。 這也是眾多在北京加碼布局的企業縮影。 禮來、輝瑞、拜耳等8家知名國際醫藥企業在北京新設研發或創新機構；2025年3月，跨國醫藥企業阿斯利康與北京經濟技術開發區完成籤約，將在北京投資25億美元，建立第六個全球戰略研發中心以及高標準產業化項目，這成為近三年來北京生物醫藥領域最大的單筆投資。 「押注」的背後是政策利好給的底氣。 今年早些時候，《北京市支持創新醫藥高質量發展若干措施 (2025年)》對外公布，32條舉措進一步加強對創新藥械研、產、審、用全鏈條政策支持。 在加強創新醫藥投融資支持方面，文件明確提出要構建500億元規模醫藥健康產業基金。新設100億元規模醫藥併購基金。發揮好市級200億元、區級100億元兩級生物醫藥投資基金協同作用。鼓勵商業保險公司設立創新醫藥投資基金，吸引各類社會資本參與，帶動100億元以上規模社會基金投資醫藥領域。 此外，北京還鼓勵企業在京設立人工智慧研發中心，加強數據需求對接，開展人工智慧賦能新靶點發現、新機制探索、化合物篩選、病例隨訪等研究。 2024年，北京全市醫藥工業規上企業達到436家；截至2024年底，北京市第二、三類醫療器械註冊數量分別為7023個和2628個，居全國前列；近5年，北京獲批創新醫療器械數量58個，佔全國四分之一，位居全國榜首…… 醫藥領域創新的「北京方案」正顯現成效。(完)
上海8月11日電 (記者 陳靜)耳聾是最常見的感官障礙疾病之一。根據世界衛生組織(WHO)的統計，新生兒耳聾的發生率約1‰-3‰，約60%的先天性耳聾是由遺傳因素所導致的。 記者11日獲悉，中韓醫學專家團隊開展合作獲得的研究成果為遺傳性聽力損失提供了潛在的精準治療策略。相關研究成果在最新一期國際期刊《自然-通訊》上發表。 聽力障礙不僅僅意味著聽覺喪失，往往還伴隨著言語障礙、認知發育遲緩，嚴重影響到患者的日常生活和社會參與。MPZL2突變是非症候群型常染色體隱性遺傳性耳聾DFNB111(Autosomal recessive genetic forms111)的原因。患者主要表現出早發性、進行性的輕度至中度感音神經性聽力損失，且聽力損失在高頻更為明顯。 2018年，MPZL2首次被報導與遺傳性聽力損失相關。近年，一項基於大規模輕度至中度感音神經性聽力損失(SNHL)兒童隊列的前瞻性研究表明，MPZL2是導致遺傳性輕度至中度SNHL的第二常見基因，僅次於STRC基因。MPZL2中的某些特定突變在東亞人群中具有始祖效應(founder effect)，提示其可能為該地區特有的遺傳風險因素。 為了深入解析這一東亞人群中常見的遺傳性耳聾突變位點致病機制，並探索更具針對性的精準治療策略，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院與韓國首爾大學醫院聯手合作。研究團隊基於臨床隊列研究，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院與韓國首爾大學醫院對遺傳性耳聾1437例無親緣關係的耳聾家系進行了系統性病因學分析。分析結果顯示，患者攜帶至少一個c.220C>T等位基因突變；c.220C>T等位基因在東亞人群中頻繁出現，提示該突變可能為東亞地區的始祖突變。 針對該突變位點，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院舒易來教授團隊與合作者構建了人源化小鼠模型，重現了人類MPZL2耳聾病人的聽力學表型。他們研發了一種PAM靈活的ABE變體治療體系，成功糾正了異常基因表達，突變小鼠的聽力顯著恢復並維持至少20周，且沒有觀察到明顯的脫靶效應。該研究進一步拓寬了單鹼基編輯技術在遺傳性疾病中的應用範圍。(完)
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