武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
貴陽8月1日電(記者 劉美伶)為進一步發揮無黨派代表人士人才薈萃、智力密集、聯繫廣泛的優勢,有效搭建無黨派人士履職平臺載體,支持無黨派代表人士參政履職,中共貴州省委統戰部1日在貴陽召開無黨派人士建言獻策專家組成立大會。 中共貴州省委統戰部有關負責同志表示,無黨派人士具有聯繫廣泛、專業突出、視角獨特優勢,通過成立專家組,將分散的智力資源整合起來,形成工作合力,能夠更精準地聚焦貴州省委、省政府關注的重點、發展面臨的難點、群眾期盼的熱點,提供高質量的決策參考。 無黨派人士建言獻策專家組下設新質生產力發展組、實體經濟發展組、民生領域發展組3個小組。通過發揮無黨派人士集體智慧力量,注重在服務和融入國家戰略、新質生產力形成、科技引領產業發展、實體經濟發展、營商環境優化、民生重點領域等方面加強調查研究,力爭形成一批觀點鮮明、有針對性、質量較高的協商建言成果,在破解改革難題、發展課題、矛盾問題上獻計出力。強化實踐鍛鍊,在調查研究中進一步培養高層次無黨派代表人士,提升無黨派代表人士隊伍建設質量。(完)
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