武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
本報訊(記者 史博臻)又一國家級平臺落地上海。日前,長三角中醫藥概念驗證及成果轉化中心宣布啟動,將聚焦中醫藥成果轉化的關鍵環節,助力前沿研究從實驗室走向市場。 據悉,該國家級平臺立足奉賢區,協同長三角及全國資源,其核心任務是致力於破解中醫藥成果轉化的早期瓶頸,構建「驗證評估+資源嫁接」雙重支撐。一方面建立毒理、藥理、安評等核心環節的可行性評估體系,為相關產品提供科學指引,另一方面,創新「產業資金+市場基金」雙軌機制,形成全鏈條資金池,推動高價值成果加速產業化。 值得關注的是,該中心是上海農業科創谷賦能中醫藥大健康產業的關鍵布局。經過一年建設,上海農業科創谷在植物萃取、核心種源、生物基因、智能設施裝備4個領域成效顯著,共有31個重大項目籤約、總投資超200億元,提供10億元產教融合資金與5億元種子基金精準滴灌,形成從研發共享、產權保護到人才安居的全鏈條服務體系。 下一步,該科創谷將加快實施「四個一批」工程,即落地一批重大科技基礎設施、發布一批「揭榜掛帥」技術榜單、組建一批產業創新聯合體、推出一批植物萃取高價值品種與產品,努力為長三角乃至全國農業現代化提供堅實支撐。 據悉,奉賢區將錨定建設具有全球引領力的農業科技創新高地目標,以「揭榜掛帥」機制激發科學家與企業家合力突破「卡脖子」技術與顛覆性項目;加速農業科創與特色產業深度融合,依託美麗健康產業、生物醫藥集群等優勢,推動基因編輯、合成生物、人工智慧等前沿技術賦能農業創新;全力構建最優服務生態,創新AI審批實現「難事快辦」,推行服務包精準響應訴求,推動政策向「事前扶持、人才獎勵、主動推送」轉變,借力「人才一碼通」等平臺廣聚天下英才。
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