武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
8月5日電 據國家醫保局網站消息,按照國務院關於優化藥品集採措施的部署要求,國家醫保局堅持「穩臨床、保質量、防圍標、反內卷」的原則,會同相關部門優化完善集採措施,指導國家組織藥品聯合採購辦公室(以下簡稱藥品聯採辦)積極推進第十一批國家組織藥品集採,確定了55種藥品擬納入採購範圍。 7月16日至31日,藥品聯採辦組織開展相關藥品信息填報工作。據藥品聯採辦統計,共480家企業提交了相關藥品的資料信息,這些企業將作為醫療機構填報需求量的選擇範圍。55個擬採購品種中,平均每個品種有15家企業,有3個品種的企業超過40家,企業數最多的達45家。國家醫保局歡迎廣大符合資質的企業積極參加本次集採,共同為群眾提供質優價宜的藥品。同時,提示各企業做好自身成本收益核算,科學研判市場競爭格局,堅持理性報價、誠信經營,共同抵制圍標、串標等不法行為,共創行業良性生態。 下一步,藥品聯採辦將按程序起草發布採購標書,並進一步核查申報投標企業的資質及企業間關聯關係,請相關企業持續關注。
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