北京8月4日電 (記者 孫自法)在生命科學領域,基因組編輯技術的迅速發展和廣泛應用,為基礎研究和應用開發提供強大的技術支撐。不過,大片段DNA編輯一直面臨重大挑戰,對數千乃至數百萬鹼基的精準操縱更是基因編輯領域的核心難題,備受關注。 來自中國科學院遺傳與發育生物學研究所的消息說,該所高彩霞研究員團隊最新研發出一種新型可編程的染色體編輯技術(PCE)。該技術在動植物中實現了從千鹼基到兆鹼基級別DNA的多類型染色體精準操縱,顯著提升了真核生物基因組的操縱尺度和能力。 利用大片段DNA精準操縱技術,研究人員不僅能實現多基因疊加編輯,還可通過操控基因組結構變異,為作物性狀改良和遺傳疾病治療開闢新路徑。同時,該技術有望推動新型育種策略的發展,例如通過操縱遺傳連鎖、調控重組頻率實現育性控制,以及消除連鎖累贅,充分釋放野生種質資源中優異等位基因的育種潛力。此外,精準染色體編輯技術的突破將加速人工染色體構建,在合成生物學等新興領域也有重要的應用前景。 本項研究PCE系統的開發和精準染色體編輯示意圖。(中國科學院遺傳發育所 供圖) 這項攻克大片段DNA精準編輯的重要成果論文,北京時間4日深夜在國際知名學術期刊《細胞》上線發表。審稿人評價認為,中國團隊發表的研究工作,代表了基因工程領域的重大突破,在育種和基因治療方面具有巨大的應用潛力。 論文通訊作者高彩霞介紹說,以基因編輯工具CRISPR及其衍生技術為代表的編輯系統,通過可編程的嚮導RNA(核糖核酸)引導Cas9等核酸酶靶向基因組特定位點,已廣泛應用於特定鹼基和短片段DNA的精準編輯。但針對大片段DNA編輯,現有工具在編輯效率、尺度、精準性及類型多樣性等方面仍存在明顯不足。 研究團隊發現,位點特異性重組酶(Cre-Lox)系統具有染色體水平DNA操縱潛力,其原理是在基因組中引入Lox序列後,由Cre重組酶介導Lox位點之間的DNA重組來實現全基因組範圍內的遺傳操縱,但Cre-Lox系統的應用受到3個關鍵問題的制約。 高彩霞指出,在本項研究中,研究團隊構建出系統性技術路徑,逐一突破3項限制,並通過技術的集成優化,成功構建PCE與RePCE兩個可編程染色體編輯系統,可對不同Lox位點的插入位置和方向進行靈活編程,實現鹼基從千比特(kb)到兆比特(Mb)尺度的大片段DNA精準無痕操縱。 研究團隊表示,他們在動植物細胞中,利用新研發的系統已成功實現18.8kb超大片段DNA的定點整合、5kb序列的定向替換、12Mb的染色體倒位、4Mb的染色體刪除及整條染色體的易位。他們還利用新型大片段DNA精準操縱技術,成功創製含315kb精準倒位的抗除草劑水稻種質,展示出其廣泛應用前景。(完)
2025年國家醫保藥品目錄調整工作日前啟動。今年目錄調整中增設了商保創新藥目錄,這也是國家醫保局將首次制定商業健康保險創新藥品目錄。 首版商保創新藥目錄 通過初審名單公布 昨天,國家醫保局公示了通過2025年國家基本醫療保險、生育保險和工傷保險藥品目錄及商保創新藥目錄調整初步形式審查的藥品及相關信息。 國家醫保局共收到商保創新藥目錄申報信息141份,涉及藥品通用名141個,經初步審核,121個藥品通用名通過形式審查。其中,5款細胞療法高值創新藥進入商保創新藥目錄。 形式審查是目錄調整程序中的第一步,代表該藥品具備了參與目錄調整後續工作流程的資格,不代表其已經納入了目錄。 滿足多元用藥需求 助商業健康保險發展 基本醫保和商業健康保險都是我國多層次醫療保障體系的重要組成部分。2024年,基本醫保參保13.26億人,參保率鞏固在95%。當年基金總支出達到2.97萬億元,為廣大人民群眾看病就醫提供了堅實保障。 但基本醫保總體籌資水平不高,人均籌資僅1070元,其中約2/3還是來自各級財政補助,因此必須牢牢把握「保基本」定位。 隨著醫藥技術創新發展和醫療服務水平提升,確有一小部分臨床效果顯著、創新程度高的藥品因超出基本醫保保障能力暫時無法納入保障範圍。同時,隨著經濟社會發展,近年來我國商業保險市場也呈現快速增長趨勢。 2024年我國商業健康險原保險保費收入達到9773億元,同比增長8.2%,資金規模已接近當年居民醫保籌資總水平。但與城鄉居民基本醫保超過95%的資金使用率相比,商業健康保險在保障水平和保障效能上還有比較大的發展空間。 國家醫保局醫藥服務管理司司長 黃心宇:建立商保創新藥目錄有利於發揮基本醫保在數據、專家、管理、政策等方面的優勢,為商業健康保險提供公共服務;有利於整合基本醫保和商業健康保險資金,形成共同保障人民群眾健康的合力,也為創新藥發展提供更充足的經濟支撐。同時,我們將做好基本醫保藥品目錄和商保創新藥目錄的銜接,為商保創新藥目錄藥品提供穩定的出口,進一步提高藥品的可及性。 (總臺央視記者 楊陽 龍曉勤)
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