武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
廣州8月5日電 (程景偉 張躒樂)在廣東省人民政府新聞辦公室5日舉行的新聞發布會上,廣東省推進粵港澳大灣區建設領導小組辦公室(簡稱「廣東省大灣區辦」)專職副主任祝永輝表示,南沙港累計開通國際班輪航線170餘條,港口國際航線網絡、多式聯運和集疏運體系等綜合服務不斷完善。 南沙是國內大循環和國際大循環的重要交匯點之一,具備聯通兩個市場、利用兩種資源的獨特優勢。據介紹,三年來,廣東省大灣區辦深入把握南沙面向世界這個開放導向,積極推動南沙加大改革創新力度,攜手港澳不斷深化對外經貿合作,推動南沙加快建設高水平對外開放門戶。 祝永輝表示,廣東省大灣區辦推動深中通道萬頃沙支線建成通車,加快推進深江鐵路、南珠中城際萬頃沙至興中段、獅子洋通道等項目建設;三年累計將南沙100個重大項目納入廣東省重點建設項目計劃,支持南沙32個重大項目發行地方政府專項債券535億元。 此外,廣東省大灣區辦爭取國家同意在南沙試點放寬市場準入與監管體制改革,圍繞新興產業、對外開放等15個方面允許南沙開展首創性改革探索;支持南沙在要素便利流動、資格標準互認等領域,積極探索與港澳規則銜接、機制對接。 祝永輝稱,廣東將以編制實施新一輪南沙總體發展規劃為契機,進一步健全完善政策支撐體系,加快建設南沙灣、慶盛樞紐和南沙樞紐三個先行啟動區;優先在南沙布局實施更多首創性、差異化、集成式制度創新試點,加快推進廣州期貨交易所、大灣區國際商業銀行、大灣區航運聯合交易中心、中國企業「走出去」綜合服務基地等平臺建設。(完)
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