武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
廣州8月7日電 (記者 蔡敏婕)今年是人民音樂家冼星海誕辰120周年。哈薩克斯坦音樂家拜卡達莫夫之女拜卡達莫娃7日把一批冼星海相關物品捐贈給廣州番禺。她希望通過這次捐贈,能夠讓這份友誼在新時代繼續延續下去,成為哈中兩國人民友好往來的新起點。 拜卡達莫娃向廣州番禺捐贈冼星海珍貴物品。廣州市番禺區人民政府 供圖 80多年前,冼星海在哈薩克斯坦與音樂家拜卡達莫夫結下深厚友誼,共同創作交響詩《阿曼蓋爾達》,這段友誼成為中哈友好交往的重要歷史見證。 7日當天,拜卡達莫娃帶著家族珍藏的冼星海珍貴的相關物品,包括鋼琴家座椅、訪問冊、泛黃的家庭檔案、通信手稿、回憶記錄,以及冼星海在哈期間創作的手稿與影像出現在捐贈儀式上,並分享這些藏品的背後故事。 「這把鋼琴座椅是冼星海和我父親拜卡達莫夫共同使用過的。」1938年,拜卡達莫夫被學校授予「優秀教師」稱號,並獲贈一架鋼琴。「我的父親和冼星海先生經常使用這個凳子,他們坐在上面演奏音樂,或進行創作。所以我稱呼這個凳子為『友誼之凳』,它見證了兩位音樂家的創作過程。」拜卡達莫娃表示。 在這些捐贈物品中有不少檔案資料,記錄了冼星海在莫斯科的經歷、在阿拉木圖的故事。 「冼星海是中國人民心中偉大的音樂家,他也備受我們哈薩克斯坦人民歡迎。作為和他有親密聯繫的家庭,我們有責任去搜集、整理他的事跡,從而讓更多人知道。」如今拜卡達莫娃把這份珍貴的檔案交給番禺,希望冼星海的事跡和精神被更多人了解並傳承。 「冼星海有諸多抗日救亡作品,曾鼓舞無數人奮起抗爭,這些作品裡有我們共同的歷史記憶。」拜卡達莫娃還表示,番禺作為冼星海的故鄉,是這些珍貴物品最應歸屬的地方,「他的根在這裡,關於他的記憶也該回到這裡。」 她希望番禺人民能透過這些物品,更真切地感受到他的才華與精神,「現在,我把這份責任傳遞給番禺人民。相信在這裡,這些故事能繼續傳遞善意與力量,就像當年父親幫助星海那樣。」(完)
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