武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
8月7日電 國新辦8月7日舉行國務院政策例行吹風會,介紹逐步推行免費學前教育政策有關情況。教育部財務司司長劉玉光在會上介紹,財政部、教育部兩部門將適時研究建立統一的家庭經濟困難兒童等群體的資助政策。 劉玉光介紹,從2011年起,根據《財政部 教育部關於建立學前教育資助制度的意見》,各地按照「地方先行,中央補助」的原則,逐步建立起以政府資助為主、幼兒園和社會資助為輔的學前教育資助體系,有效保障了家庭經濟困難兒童、孤兒和殘疾兒童接受普惠性學前教育。多年來,中央財政通過安排學前教育發展資金,持續支持引導地方鞏固學前教育資助制度。目前,全國各省份均已出臺省級學前教育資助政策,各地政策因地制宜、各具特色。 劉玉光提到,財政部、教育部兩部門在研究設計免保育教育費政策時,充分考慮了與現行資助政策的銜接問題。國辦《意見》明確在實施免保育教育費政策的同時,鼓勵各省結合實際,進一步鞏固落實家庭經濟困難兒童等群體的資助政策,確保受益群體不縮水、惠民政策不打折、保障力度不降低。 劉玉光指出,下一步,我們將指導各地綜合考慮學齡人口變化、地方財力狀況等因素,進一步完善家庭經濟困難兒童等群體的資助政策,與免保育教育費政策形成合力,做好兜底保障。財政部、教育部兩部門也將適時研究建立統一的家庭經濟困難兒童等群體的資助政策。
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