武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
防控基孔肯雅熱,關鍵在於防蚊和滅蚊。近日,記者探訪了位於廣州市黃埔區的「蚊子工廠」——廣州威佰昆生物科技有限公司。在恆溫恆溼的實驗室中,數百萬蚊卵在營養液中沉浮如細密米粒。據介紹,該企業目前正開足馬力,周產500萬隻「絕育雄蚊」,「以蚊治蚊」通過生物技術阻斷蚊媒繁衍鏈,成為阻擊基孔肯雅熱的生物尖兵。 「『以蚊治蚊』的策略主要是減少伊蚊的數量,技術的核心,是利用沃爾巴克氏體與蚊媒的共生關係。」廣州威佰昆生物科技有限公司副總經理兼技術總監龔君淘介紹,培育出來的蚊子是「益蚊」,也叫「絕育雄蚊」,當攜帶沃爾巴克氏體的雄蚊與未攜帶該菌的野生雌蚊交配時,由於胞質不相容現象,所產的卵不能正常發育,無法孵化出幼蚊。 這項「以蚊治蚊」技術優勢顯著是技術高效、生物安全風險極低、綠色無汙染,最大特色在於精準靶向。特別值得一提的是,這些釋放的雄蚊不會叮咬人類,不會增加蚊蟲叮咬風險。 據了解,自2015年以來,該公司的「以蚊治蚊」技術已在全國多個區域進行釋放試驗,取得了令人矚目的成果。除了應對此次基孔肯雅熱的防控,龔君淘表示,下一步,公司將與基層組織合作,持續做好防蚊滅蚊的應急處置工作,同時也會與地方合作,進一步將「以蚊治蚊」工作列為常態化加以推進。 (記者 何俊傑 視頻來源 黃埔融媒)
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