武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
溫州8月8日電 (張益聰)「中國在全球的科研影響力,不僅表現在學術成果上,還將體現在學術評價方面的話語權突圍。」此前,加拿大健康科學院院士、甌江實驗室主任、溫州醫科大學學術副校長、國際阿爾茨海默病研究與防治中心主任宋偉宏如是說。 2025年8月8日(紐約時間8月7日),宋偉宏受邀在《科學》發表學術評述文章《改善阿爾茨海默病免疫治療》,對Zuchero團隊同期同刊發表的科研成果——關於「轉鐵蛋白受體靶向抗澱粉樣蛋白抗體增強腦遞送並減輕ARIA」進行了深度剖析。 宋偉宏在《科學》發表的文章。受訪者 供圖 文章指出,Zuchero研究團隊開發的一種新型單克隆抗體腦內遞送方法,在阿爾茨海默病動物模型中展現出更強效、更安全的治療潛力,能夠破解「入腦效率低」和「引發副作用」兩大難題,為阿爾茨海默病免疫治療提供了新框架——挑戰了「ARIA不可避免」的傳統觀點。同時,這種對抗體結構「雙重改造」平臺還有望應用於帕金森病、亨廷頓病等其他中樞神經系統疾病,甚至適用於一些罕見的溶酶體貯積病,通過精準輸送治療酶或蛋白進入腦組織,打破長期存在的給藥障礙。 值得注意的是,此次宋偉宏受邀發表相關學術評論,其背後有著深厚的科研底氣。今年5月,宋偉宏團隊在國際頂尖期刊《自然-衰老(Nature Aging)》發布科研學術成果,不僅論證了GLP-1RA對治療阿爾茨海默病的顯著效果,還清晰論述了作用機制——激活AMPK信號通路,並為阿爾茨海默病藥物開發和治療提供了新靶點。 以宋偉宏深耕阿爾茨海默病相關研究近40年的經驗來看,「有效防治阿爾茨海默病的核心在於要明確早期診斷的精準生物學指標、發現其導致痴呆的致病機制,從而研發出有效的預防措施和治療藥物。」宋偉宏所說的時間跨度、科研精度背後,還有著更龐大的科研力量支撐。 自2020年歸國以來,宋偉宏掌舵甌江實驗室(再生調控與眼腦健康浙江省實驗室),持續為阿爾茨海默病領域的前沿研究提供人才、平臺和科技支持,並聯合溫州醫科大學附屬第一醫院成立了國際阿爾茨海默病研究與防治中心。該中心不僅服務於臨床診療,還是一個集老年醫學教育、人才培養、基礎與轉化研究為一體的阿爾茨海默病綜合性研究和診療防治平臺。在宋偉宏及其團隊推動下,該中心面向浙南地區45歲以上中老年人群開展認知篩查,服務超52萬人次的同時,收集了海量的第一手研究數據。 目前,甌江實驗室著力打造面向國際的中國再生醫學與眼腦健康重大科創平臺,並以1000餘篇學術頂刊論文,268篇全球前10%高被引論文,不斷向世界難題發起衝擊。 此外,浙江省包括甌江實驗室在內共有十大實驗室,分別在「網際網路+」、生命健康、新材料等前沿領域取得不同程度的突破。而在科研院所之外,該省還充分激發市場活力,吸引高校、企業等多方力量參與,有效形成良好的科研創新生態。(完)
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