121種藥通過初審 國家醫保局將首次制定商保創新藥目錄
2025-11-09 03:16 1,472次浏览武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動，讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日，用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日，61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚，他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化，是一種運動神經元病，患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡，往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力，現在已無法說話、寫字，只能拄拐慢走。8月7日，在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房，醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式，為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療，延緩疾病進程；新藥可通過『對因治療』，實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹，漸凍症發病原因尚不明確，目前已知與多個致病基因相關。其中，攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因，也是中國患者最常見的致病基因，這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成，減少毒性蛋白蓄積，從源頭減輕運動神經元的損傷，從而為患者提供治療新希望。 目前，該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示，攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後，多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物，未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄，惠及更多患者。」 盧祖能表示，漸凍症進程不可逆，早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出，所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測，因此，疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型，儘早確診並進行精準治療，控制病情，延緩進展。
貴陽8月1日電(記者 劉美伶)為進一步發揮無黨派代表人士人才薈萃、智力密集、聯繫廣泛的優勢，有效搭建無黨派人士履職平臺載體，支持無黨派代表人士參政履職，中共貴州省委統戰部1日在貴陽召開無黨派人士建言獻策專家組成立大會。 中共貴州省委統戰部有關負責同志表示，無黨派人士具有聯繫廣泛、專業突出、視角獨特優勢，通過成立專家組，將分散的智力資源整合起來，形成工作合力，能夠更精準地聚焦貴州省委、省政府關注的重點、發展面臨的難點、群眾期盼的熱點，提供高質量的決策參考。 無黨派人士建言獻策專家組下設新質生產力發展組、實體經濟發展組、民生領域發展組3個小組。通過發揮無黨派人士集體智慧力量，注重在服務和融入國家戰略、新質生產力形成、科技引領產業發展、實體經濟發展、營商環境優化、民生重點領域等方面加強調查研究，力爭形成一批觀點鮮明、有針對性、質量較高的協商建言成果，在破解改革難題、發展課題、矛盾問題上獻計出力。強化實踐鍛鍊，在調查研究中進一步培養高層次無黨派代表人士，提升無黨派代表人士隊伍建設質量。(完)
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