武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
天津8月9日電(記者 陳天浩 趙麗 林勐男)在全球經濟複雜多變、新興市場持續擴展的當下,中國中小企業如何走向海外,正成為科技產業鏈關注的焦點。天開集團科創服務部部長遲恆烜近日在接受採訪時表示:「當前絕大多數中小企業仍處於『先活下來』的階段,真正具備出海能力的仍是少數,但一批聚焦科技創新的企業,已開始在『走出去』的路上邁出實質性步伐。」 據介紹,在天開高教科創園(以下簡稱「天開園」)現有的1,200餘家企業中,真正實現海外業務落地的企業約有十餘家,更多企業仍處於業務拓展和試水階段。「說實話,現在能幫助別人的中小企業並不多,因為自身生存仍是首要挑戰。但我們已經看到一些典型案例,顯示出科技產品和服務『出海』的巨大潛力。」遲恆烜說。 天開高教科創園。記者 陳天浩 攝 他提到的幾家企業,代表了當前中小科技企業「走出去」的不同路徑與實踐方向: 有專注於教育場景下的AI翻譯技術的企業,已參與天津市教育科學研究院「魯班工坊」項目,幫助上合組織國家的學生跨語種學習中國技能型課程,推動「職業教育出海」;也有聚焦虛擬實境與仿真教學設備的企業,通過沉浸式技術助力「魯班工坊」平臺,為共建「一帶一路」國家的職業教育提供數位化解決方案;同時,專注於將二氧化碳轉化為航空燃料等綠色能源項目的企業,也圍繞能源轉型與低碳發展與上合組織部分成員國展開合作。 「目前真正走出去的企業還不多,但有不少企業已經具備初步的技術能力與合作項目,未來是有潛力的。」遲恆烜認為,在中國迎來「十四五」規劃收官和「十五五」規劃編制的謀劃之際,科技創新將持續被置於發展戰略的核心位置,而中小企業的培育也將成為關鍵一環。 天開園,作為天津市重點打造的科技創新生態平臺,為中小企業提供了全周期、全要素的孵化與加速服務,不斷優化營商環境,推動科技成果轉化。「我們也希望通過天開園這樣的創新平臺,挖掘更多有潛力的小企業,支撐中國經濟下一個增長點。」他說。 遲恆烜還指出,相較於央企、國企等龍頭企業更傾向於服務成熟的大市場,中小企業在前沿科技、細分賽道中更具靈活性和突破力。「前沿產業的市場機會,很大程度上要依賴這些中小企業去挖掘。」 未來,如何持續激發中小企業的活力、降低其出海壁壘,將是中國科技發展與國際合作面臨的重要課題。而天開園式的孵化平臺,正是這一課題中的重要解題路徑。
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