武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
新華社北京8月9日電 近日,習近平總書記對防汛救災工作作出重要指示。為貫徹落實習近平總書記重要指示精神,中央組織部從代中央管理黨費中給甘肅、廣西2省區劃撥專項資金3200萬元,用於支持防汛救災工作。 中央組織部要求,各地要認真貫徹落實習近平總書記重要指示精神,千方百計搜救失聯人員,轉移安置受威脅群眾,最大限度減少人員傷亡。各級領導幹部要堅決克服麻痺大意思想,加強風險預報預警,加強隱患排查整治,加強應急值班值守,有針對性地做好防汛救災各項工作,確保群眾安全度汛。廣大基層黨組織和黨員幹部要衝鋒在前、守好陣地,在防汛救災中充分發揮戰鬥堡壘作用和先鋒模範作用。 中央組織部強調,這筆黨費要及時撥付給基層,主要用於慰問奮戰在防汛救災第一線的基層黨員、幹部和群眾,慰問因受災嚴重而遇到生活困難的黨員、群眾;修繕因災受損的基層黨員教育設施。相關省區要根據實際從本級管理黨費中落實配套資金,及時劃撥給基層,投入防汛救災工作,做到專款專用。
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