上海8月11日電 (記者 陳靜)耳聾是最常見的感官障礙疾病之一。根據世界衛生組織(WHO)的統計,新生兒耳聾的發生率約1‰-3‰,約60%的先天性耳聾是由遺傳因素所導致的。 記者11日獲悉,中韓醫學專家團隊開展合作獲得的研究成果為遺傳性聽力損失提供了潛在的精準治療策略。相關研究成果在最新一期國際期刊《自然-通訊》上發表。 聽力障礙不僅僅意味著聽覺喪失,往往還伴隨著言語障礙、認知發育遲緩,嚴重影響到患者的日常生活和社會參與。MPZL2突變是非症候群型常染色體隱性遺傳性耳聾DFNB111(Autosomal recessive genetic forms111)的原因。患者主要表現出早發性、進行性的輕度至中度感音神經性聽力損失,且聽力損失在高頻更為明顯。 2018年,MPZL2首次被報導與遺傳性聽力損失相關。近年,一項基於大規模輕度至中度感音神經性聽力損失(SNHL)兒童隊列的前瞻性研究表明,MPZL2是導致遺傳性輕度至中度SNHL的第二常見基因,僅次於STRC基因。MPZL2中的某些特定突變在東亞人群中具有始祖效應(founder effect),提示其可能為該地區特有的遺傳風險因素。 為了深入解析這一東亞人群中常見的遺傳性耳聾突變位點致病機制,並探索更具針對性的精準治療策略,復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院與韓國首爾大學醫院聯手合作。研究團隊基於臨床隊列研究,復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院與韓國首爾大學醫院對遺傳性耳聾1437例無親緣關係的耳聾家系進行了系統性病因學分析。分析結果顯示,患者攜帶至少一個c.220C>T等位基因突變;c.220C>T等位基因在東亞人群中頻繁出現,提示該突變可能為東亞地區的始祖突變。 針對該突變位點,復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院舒易來教授團隊與合作者構建了人源化小鼠模型,重現了人類MPZL2耳聾病人的聽力學表型。他們研發了一種PAM靈活的ABE變體治療體系,成功糾正了異常基因表達,突變小鼠的聽力顯著恢復並維持至少20周,且沒有觀察到明顯的脫靶效應。該研究進一步拓寬了單鹼基編輯技術在遺傳性疾病中的應用範圍。(完)
張慧雪 ●新形勢下政府引導基金的高質量發展,需要平衡政策目標與市場規律,有為政府與有效市場協同發力。通過提升基金市場化運作水平、聚焦重點投資方向以及拓寬基金退出渠道,政府引導基金有望在支持實體經濟發展、培育新質生產力方面發揮更大效能 近年來,政府引導基金作為財政資金市場化運作的重要工具,在服務國家戰略、推動科技創新、促進產業集聚、發展新質生產力等方面發揮了重要作用。以廣東為例,2025年4月30日,廣東省人民政府辦公廳印發《廣東省進一步激發市場主體活力加快建設現代化產業體系的若干措施》(以下簡稱《若干措施》)。《若干措施》提出,建強產業基金體系。全省統籌資源整合組建超萬億元總規模的產業投資基金和創業投資基金,其中省級基金規模超過1000億元,以國有資本帶動社會資本,形成天使投資、風險投資、私募股權投資、企業併購投資、S基金等有效投資體系。 政府引導基金是由政府設立並按市場化方式運作的政策性基金,主要通過扶持創業投資企業發展,引導社會資金進入創業投資領域。自2002年我國首隻中關村創業投資引導基金成立以來,政府引導基金先後經歷了探索起步階段(2002-2007年)、規範化運作階段(2008-2015年)以及轉型升級階段(2017年至今)。根據投中研究報告顯示,截至2024年底,政府引導基金規模達3.35萬億元,覆蓋科技創新、產業升級、基礎設施、綠色發展等多個領域。 政策紅利促進政府引導基金迅速發展 近年來,國家高度重視政府引導基金的作用,出臺系列支持政策。2025年1月,國辦印發《關於促進政府投資基金高質量發展的指導意見》,著重強調政府基金應聚焦重大戰略領域,通過資本引導加速新質生產力培育。5月,科技部等七部門出臺《加快構建科技金融體制有力支撐高水平科技自立自強的若干政策舉措》,將構建中國特色科技金融體系提升至支撐科技自立自強的戰略高度。 此外,地方政府也結合區域經濟特點,設立專項基金支持本地優勢產業,如廣東省智能產業基金、深圳「20+8」產業基金群等。2025年6月3日,廣東省財政廳印發《廣東省政府投資基金管理辦法》,提出政府投資基金突出政府引導和政策性定位,聚焦重大戰略、重點領域和市場不能充分發揮作用的薄弱環節,發展耐心資本,注重發揮實效。 隨著中央和地方不斷完善政府引導基金的管理政策,越來越多的社會資本願意與政府引導基金展開合作。一方面,政府率先投資向外界傳遞了積極信號,政府信用背書降低了投資風險。另一方面,政府引導基金的投資具有長期性,政策扶持可帶來更高的長期回報。例如,合肥市政府引導基金通過與知名風險投資機構合作,成功培育了京東方、蔚來、科大訊飛等一大批明星企業。 現階段,我國正處於新舊動能轉換的關鍵節點,政府引導基金在促進基礎研究、應用研究、科技轉化等創新活動方面具有獨特優勢。例如軍民融合發展基金,針對軍工領域急需核心技術加大投資,有效解決了「卡脖子」難題。未來,人工智慧、量子計算、生物醫藥與健康等領域將成為政府引導基金重點投資方向。 政府引導基金面臨管理體制方面的諸多挑戰 政府引導基金一方面要實現政策目標,另一方面又要保證資金保值增值,這對基金投資管理提出了較高要求。部分基金投資緩慢,存在資金閒置、甚至違規舉債等,《關於公示深圳市政府投資引導基金清理子基金及縮減規模子基金名單的通知》就曾公布過25隻被清理子基金以及12隻縮減規模子基金名單,其中被清理的子基金有兩隻規模高達100億元。 政府引導基金的地域屬性容易進一步加劇區域發展差距。根據投中研究報告顯示,華東地區的政府引導基金數量和規模均為西北地區的10倍左右。經濟發達地區的長三角和珠三角基金運作較為成熟,配套設施齊全,而中西部地區受制於社會資本較少、專業人才不足、產業基礎薄弱等因素,導致基金運作效果較差。 政府引導基金退出渠道受阻,導致政府財政負擔加重。自2002年我國成立第一隻政府引導基金以來,至今大部分基金都已走完一個完整投資周期,正處於退出階段。被投資企業上市周期長、併購市場不活躍等,使得基金退出困難,影響資金循環使用效率。 促進政府引導基金高質量發展需要體制機制創新 首先,提升政府引導基金市場化運作水平。一是釐清政府與市場的邊界,減少行政幹預,提高基金運作效率。二是完善基金激勵機制,吸引社會資本長期合作。例如針對基金投資期,增加更為寬容的容錯機制條款,激勵基金「投早投小投科技」。三是改變單一財政考核指標,制定兼顧政策目標和經濟收益的多維度評價體系。 其次,聚焦重點投資方向。從募集端來看,建議由政府部門或行業協會牽頭,建立政府引導基金資料庫,實現全國信息資源共享,避免基金重複設立。從投資端來看,建議各地區聚焦本地優勢產業展開重點投資,對於早期硬科技的項目,設立專項子基金,提供長期穩定支持。 最後,拓寬政府引導基金退出渠道。從傳統退出路徑來看,持續推動IPO和併購退出。包括加強與科創板、北交所的對接,鼓勵企業赴境外上市。同時鼓勵行業龍頭企業併購政府引導基金投資的中小企業,形成產業整合。從新興退出渠道來看,鼓勵市場化機構設立S基金,承接政府引導基金份額。《加快構建科技金融體制有力支撐高水平科技自立自強的若干政策舉措》提出,「評估北京、上海、廣東等區域性股權市場私募股權基金份額轉讓試點成效,進一步優化份額轉讓業務流程和定價機制。鼓勵發展私募股權二級市場基金(S基金)」。 作者單位:廣東財經大學會計學院 本文系廣東省哲學社會科學規劃項目(GD25DWQYJ07)的研究成果
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