武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
編者按: 今年是中國人民抗日戰爭暨世界反法西斯戰爭勝利80周年。中國新聞社推出特別策劃《抗戰勝利80周年·我的1945》,深入尋訪多位抗戰老兵,聆聽他們珍藏於心底的烽火記憶。這些戰爭親歷者,以第一視角重拾艱辛歲月中的浴血榮光。 1928年生於河南濟源澗北村的王行富,童年在日寇掃蕩的陰影下中斷學業,親歷家園淪喪、親人罹難,年少的他立下抗日報國之志。1944年,16歲的王行富毅然報名參加中國青年遠徵軍,在四川萬縣接受軍事訓練,高呼著「一寸山河一寸血,十萬青年十萬軍」的口號,為保衛抗戰生命線滇緬公路厲兵秣馬,整裝待發。 1945年8月15日,軍營中聽聞日本投降的狂喜——拋帽歡呼、跳躍相慶,成為他生命中最難忘的記憶。從苦難中走來的他,感慨今朝人民當家作主、生活幸福的來之不易,更堅信兩岸統一是歷史必然。 李超慶 趙夢陽 湯曉楠 河南濟源報導
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