中國外交部：希望美方以實際行動維護全球產供鏈穩定暢通
2025-12-07 12:38 1,284次浏览北京8月4日電 (記者 孫自法)在生命科學領域，基因組編輯技術的迅速發展和廣泛應用，為基礎研究和應用開發提供強大的技術支撐。不過，大片段DNA(脫氧核糖核酸)編輯一直面臨重大挑戰，對數千乃至數百萬鹼基的精準操縱更是基因編輯領域的核心難題，備受關注。 育種和基因治療有巨大應用潛力 來自中國科學院遺傳與發育生物學研究所(遺傳發育所)的消息說，該所高彩霞研究員團隊最新研發出一種新型可編程的染色體編輯技術(Programmable Chromosome Engineering，PCE)。該技術在動植物中實現了從千鹼基到兆鹼基級別DNA的多類型染色體精準操縱，顯著提升了真核生物基因組的操縱尺度和能力。 利用大片段DNA精準操縱技術，研究人員不僅能實現多基因疊加編輯，還可通過操控基因組結構變異，為作物性狀改良和遺傳疾病治療開闢新路徑。同時，該技術有望推動新型育種策略的發展，例如通過操縱遺傳連鎖、調控重組頻率實現育性控制，以及消除連鎖累贅，充分釋放野生種質資源中優異等位基因的育種潛力。此外，精準染色體編輯技術的突破將加速人工染色體構建，在合成生物學等新興領域也有重要的應用前景。 本項研究PCE系統的開發和精準染色體編輯示意圖。中國科學院遺傳發育所 供圖 這項攻克大片段DNA精準編輯的重要成果論文，北京時間8月4日深夜在國際知名學術期刊《細胞》(Cell)上線發表。審稿人評價認為，中國團隊發表的研究工作，代表了基因工程領域的重大突破，在育種和基因治療方面具有巨大的應用潛力。 系統應用受到3個關鍵問題制約 論文通訊作者高彩霞研究員介紹說，以基因編輯工具CRISPR及其衍生技術為代表的編輯系統，通過可編程的嚮導RNA(核糖核酸)引導Cas9等核酸酶靶向基因組特定位點，已廣泛應用於特定鹼基和短片段DNA的精準編輯。但針對大片段DNA編輯，現有工具在編輯效率、尺度、精準性及類型多樣性等方面仍存在明顯不足。 研究團隊發現，位點特異性重組酶(Cre-Lox)系統具有染色體水平DNA操縱潛力，其原理是在基因組中引入Lox序列後，由Cre重組酶介導Lox位點之間的DNA重組來實現全基因組範圍內的遺傳操縱。 然而，Cre-Lox系統的應用受到3個關鍵問題的制約：Lox位點固有的對稱性導致重組反應可逆，不利於目的編輯的發生；Cre酶作為四聚體工作，提升其活性的工程改造難度高；重組後特異性位點殘留，影響編輯的精準性。 構建兩個可編程染色體編輯系統 高彩霞指出，為逐一突破上述限制，在本項研究中，研究團隊構建出系統性技術路徑：首先，開發高通量重組位點快速改造平臺，並提出不對稱Lox位點設計原則，成功創製新型Lox變體，保持高效重組效率的同時將可逆重組活性降低至陰性對照水平。 其次，基於研究團隊此前自主開發的融合蛋白通用逆摺疊模型、結構與進化約束信息的蛋白定向進化平臺AiCE，實現對Cre蛋白多聚化界面的精準優化，獲得重組效率提升至3.5倍的工程化Cre蛋白變體。 最後，研究團隊創建並優化了重組酶的無痕編輯策略Re-pegRNA，利用引導編輯器的高效編輯特性，通過設計特異性pegRNA對重組後殘留的Lox位點進行「重引導編輯」，將其精準替換為原有基因組序列。 通過這三項技術的集成優化，研究團隊成功構建PCE與RePCE兩個可編程染色體編輯系統，可對不同Lox位點的插入位置和方向進行靈活編程，實現鹼基從千比特(kb)到兆比特(Mb)尺度的大片段DNA精準無痕操縱。 研究團隊表示，他們在動植物細胞中，利用新研發的系統已成功實現18.8 kb超大片段DNA的定點整合、5 kb序列的定向替換、12 Mb的染色體倒位、4 Mb的染色體刪除及整條染色體的易位。他們還利用新型大片段DNA精準操縱技術，成功創製含315 kb精準倒位的抗除草劑水稻種質，展示出其廣泛應用前景。 據了解，AiCE成果7月上旬已在線發表於《細胞》，並將與此次研究成果以背靠背形式於8月下旬在《細胞》紙質版正式刊出。(完)
北京8月4日電(記者 張尼)「我覺得中國工程師不管是在AI層面或者是生物工程層面都是非常強的，現在各行各業都看到工程師帶來巨大的生產力的突破。在交叉領域，像AI、醫藥材料，工程師帶來的價值也是非常巨大的。」劑泰科技聯合創始人兼CEO賴才達接受記者採訪時給出了這樣的評價。 在他看來，中國創新藥發展將迎來工程師紅利階段。 「北京整個產業鏈有非常大的助力」 8月1日，劑泰科技在中關村(大興)細胞基因治療產業園舉行OpenCGT平臺揭牌暨D輪融資發布會。會上宣布，劑泰科技已完成D輪融資。本輪融資募資總額為4億元人民幣，由北京市醫藥健康產業投資基金和大興區產業投資基金聯合領投。 中新健康了解到，北京市醫藥健康產業投資基金是經北京市政府批准成立的八支產業基金之一，重點投向創新藥、創新醫療器械等重點產業領域，以及細胞與基因治療、數字醫療等新興產業領域。 作為AI製藥的先鋒，劑泰科技與深度智耀、晶泰科技、英矽智能被外界並稱為「AI製藥四小龍」，幾家企業通過差異化定位塑造中國AI製藥的多元生態。此次，劑泰科技落戶北京，無疑再為北京生物醫藥產業注入強勁創新動力。 「在和北京的領導、包括很多醫院的合作討論會上，大家一直在講『加速再加速』，他們覺得不夠快，可以更快，甚至要比FDA(美國食品藥品監督管理局)流程做得更快、更好，整個大環境對我們有非常大的助力。」 賴才達告訴中新健康，得益於北京的創新環境，企業在打通醫院端、產業端、早研端等方面，得到了諸多幫助。 「不僅是『32條政策』(北京推出32條創新醫藥高質量發展措施)方面的支持，北京整個產業鏈都有非常大的助力，天生具備很好的產業集群，在監管、醫院體系、患者資源以及對於靶點轉化的能力方面，在全國都是位於前列的。」 事實上，對於細胞與基因治療(CGT)領域，北京在政策端已有布局。 2024年，北京市科學技術委員會、中關村科技園區管理委員會等5部門發布《北京市加快細胞與基因治療產業創新發展三年行動方案》。其中明確，到2027年，培育細胞與基因治療領域的前沿技術企業20家以上，上市企業3家以上，加速形成具有國際影響力的細胞與基因治療產業集群。 今年，北京市醫療保障局等九部門印發《北京市支持創新醫藥高質量發展若干措施(2025年)》，其中提出，面向AI+病理、AI+醫學影像、AI+輔助診斷、AI+手術規劃、AI+製藥等方向，支持不少於10個場景的模型開發應用。 中國工程師將在AI製藥領域帶來巨大價值 近年來，「AI+生物醫藥」持續擦出創新火花，未來，中國創新藥發展會否迎來工程師紅利階段？ 對於這個問題，賴才達給出了肯定的答案。 「2015年開始，我們在MIT(麻省理工學院)就嘗試用AI做新的方向，那時候非常困難，當時的能力和做出的品質和現在相差甚遠，現在整個行業都站在了巨人的肩膀上，無論是算力還是算法都已經實現了巨大突破。」 賴才達表示，中國工程師不管是在AI層面或者是生物工程層面都是非常強的，如今已經可以看到工程師帶來巨大的生產力的突破，「我們現在靠工程師加速賦能，更快、更好、更精準做好事情，透過生物學找到好的方向，最後做出好的產品。」 「AI製藥的鏈條非常長，整個行業還有很長的路要走。」 賴才達強調，從純新靶點驗證到機理模型的搭建，新分子設計、遞送、生產、臨床全套完成AI端到端的部分，不是一家企業做的事情，需要整個行業形成合力，把鏈條全部打通，將產業鏈整合。 「我們看到現在整個生物醫藥行業崛起的苗頭，後面還會更好，也特別期待AI+生物醫藥為整個大環境帶來新的變革，能夠帶來更大產值，給患者帶來更多好的產品。」他說。(完)
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