武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
北京8月7日電(記者 張尼)AI製藥領域大額訂單頻現。5日,晶泰控股丟出重磅炸彈,晶泰科技與DoveTree完成總訂單規模近60億美元的管線合作籤約。對於這筆大單,資本市場也予以積極回應,6日,晶泰控股開盤大漲,截至收盤,漲幅超12%。 截圖自晶泰控股公告 近60億美元超大訂單 8月5日,晶泰控股發布公告,其間接全資附屬公司深圳晶泰科技有限公司宣布與DoveTree完成總訂單規模近60億美元的管線合作籤約。 根據協議,集團將利用其基於「AI+機器人」的端到端人工智慧藥物發現平臺,為DoveTree選定的多個主要針對腫瘤學、免疫及炎症疾病、神經系統疾病及代謝失調領域的靶點,發現和開發小分子及抗體類候選藥物,DoveTree將獲得以上產品全球範圍的獨家開發和商業化權利。 公告稱,集團已收到協議約定的首付款5100萬美元,並在最終協議的條款規限下,有權獲得4900萬美元的進一步付款,並有資格獲得金額達58.9億美元的潛在監管裡程碑及商業裡程碑付款,以及基於產品年度淨銷售額的潛在個位數百分點的特許權使用費。 晶泰科技是一家基於量子物理,以人工智慧賦能和機器人驅動的創新平臺型科技公司。其與深度智耀、英矽智能、劑泰科技並稱「AI製藥四小龍」。 中新健康注意到,這筆超大訂單的總額,相當於晶泰控股2024年營收的100多倍。 另據媒體統計,該訂單是迄今全球AI藥物發現領域公開的最大單筆合作,也是中國生物醫藥史上排名前列的License-out交易。 利好消息不斷 海量資金正流向AI製藥領域 藥物研發通常需要十幾年的時間,10億至15億美元的投入,但成功率卻很低。AI技術的出現,正試圖打破這個魔咒。近年來,AI製藥市場規模也快速擴張。 有研究數據顯示,2019-2024年中國AI製藥市場規模由0.7億元增加至7.3億元,年複合增速達47.8%。預計2025-2028年,市場規模將由12.1億元增加至58.6億元,年複合增速達68.3%。 近2個月,「AI製藥四小龍」也頻頻傳來好消息。 6月,英矽智能的在研藥Rentosertib(ISM001-055)的IIa期臨床研究結果被刊登於全球頂尖學術期刊《自然·醫學》。據悉,Rentosertib是一種潛在全球首創用於治療特發性肺纖維化的候選藥物,其靶點識別和分子設計均由生成式AI平臺Pharma.AI驅動。 本月初,劑泰科技的OpenCGT平臺在北京大興落地。劑泰科技聯合創始人兼CEO賴才達接受中新健康採訪時就曾評價,中國創新藥發展將迎來工程師紅利階段。 從全行業看,近期,AI製藥領域的大額訂單頻現。諾和諾德與AI製藥公司Deep Apple Therapeutics達成8.12億美元合作;禮來與Juvena Therapeutics(美國AI製藥公司)籤署超過6.5億美元的協議;阿斯利康與石藥集團達成最高達53億美元合作,利用石藥集團的AI藥物發現平臺開發小分子候選藥物……海量資金正流向AI製藥領域。 對於晶泰本次籤訂大單,業內分析稱,若研發管線順利推進至商業化階段,晶泰控股有望實現從技術服務商向創新藥收益共享者的角色轉變,也將印證AI製藥技術從「實驗室」到「市場」的商業化閉環能力。(完)
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