武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
羊城晚報訊 記者劉穎穎、通訊員穗衛健宣報導:8月11日,第33屆廣州博覽會新聞發布會在北京舉行。作為主題展區之一,2025廣州醫療與健康產業博覽會(以下簡稱「廣州醫博會」)將於8月22日至24日在廣州中國進出口商品交易會展館B區舉行,發布會上透露了今年廣州醫博會的亮點。 預計吸引超400家參展單位 2025廣州醫博會以「發展新質生產力,共享健康新未來」為主題,由廣州市人民政府主辦,廣州市衛生健康委員會、廣州市協作辦公室共同籌辦。 本次廣州醫博會展覽面積為3萬平方米,共設置3個展館、18個展區,預計吸引超400家參展單位,涵蓋醫療機構、生物醫藥企業、高端醫療設備企業、第三方服務機構、第三方轉化平臺、金融機構等全產業鏈主體。 從實驗室裡的創新研發成果,到生產線上的高級智造技術,再到臨床應用,超百家生物醫藥企業、科研機構與醫院將集中亮相,展示行業前沿創新技術與解決方案。基因編輯、細胞治療、類器官、器官晶片、核藥、3D列印、生物製造、合成生物學等一系列前沿技術成果在此匯聚,這些成果既是產業發展的未來方向,也是推動創新藥從無到有、從有到優的關鍵力量。 舉辦近20場高端會議與活動 本次醫博會發出超500份參展邀請函。安徽、四川、福建、重慶、新疆等外省區市衛生健康委紛紛組團參會。廣州實驗室、高校科技成果轉化中心等科研機構,中山一院、中山二院、中山三院等50餘家本地三甲醫院,華潤、國控、廣藥等大型醫藥企業以及百濟神州、康方、一品紅等創新型企業,還有電信、聯通、移動等通信企業,紛紛報名參展。 博覽會期間還將舉辦近20場高端會議與活動,邀請國家衛健委藥政司領導、全市三甲醫院院長、各領域頂級專家、知名企業家等,分享最新研究成果、前沿技術和產業化的實踐經驗,為醫療健康產業的發展提供強大動力和廣闊空間。 推動企業與金融機構建立聯繫 同時,政府將搭建資源對接平臺,組織項目路演等活動,推動企業與金融機構建立直接聯繫,解決企業融資難題。還將整合醫療、科研機構的資源,為企業提供技術支持,加速科技成果轉化。 廣州海博特醫藥科技有限公司創始人王帥帥介紹,民營企業提升影響力往往需要時間、案例和經驗積累,而像醫博會這樣的大型行業盛會,聚集了眾多行業創始人,能量和格局不同以往,這對於企業來說是非常難得的機會。 廣州百濟神州生物製藥有限公司全國區域市場準入總監胡豔介紹,2024年3月廣州研究型醫院聯盟正式成立,並多次組織企業與聯盟醫院的對接活動,促進雙方的深入了解,推動企業的研發需求與醫院的研究強項有效結合。這種合作不僅提升了產業創新效率,更將實實在在惠及患者。過去,中國抗腫瘤新藥多依賴進口,治療費用高昂;而如今,隨著國產抗腫瘤創新藥物的上市並進入醫保,治療費用大幅降低,顯著減輕了患者負擔。 作為全國首個由衛健部門牽頭的醫博會,廣州醫博會創新推出四級巡館模式,即政府領導巡館團、醫院院長巡館團、頂級專家巡館團、企業家巡館團深入展區參觀交流,這種「巡館+聯盟」的創新模式,是本次展會的獨特亮點,為全國醫療健康產業協同發展提供了可借鑑、可複製的範例。
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