武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
香港8月12日電 (記者 韓星童)香港大學(簡稱「港大」)12日公布,港大醫學院生物醫學學院研究團隊成功識別肝癌抗藥性關鍵蛋白AGPAT4,並研發出一款新型小分子抑制劑,可改善治療效果,防止癌症復發。 研究團隊介紹,肝細胞癌是最常見的肝癌類型,常具抗藥性且易復發。在肝細胞癌中,癌細胞通過顯著改變代謝過程促進腫瘤生長。 共同領導這項研究的港大協理副校長(研究及創新)、港大醫學院生物醫學學院鄧巨明伉儷基金教授(分子遺傳學)馬桂宜表示,研究團隊發現某種特定代謝途徑有助癌細胞維持其乾性——即生長、擴散和存活能力。這類代謝途徑涉及一款名為AGPAT4的蛋白,它在胚胎幹細胞和肝細胞癌腫瘤細胞中被大量表達,但在正常組織中比較罕見。 馬桂宜續指,研究數據顯示,AGPAT4蛋白就像開關,可增強癌細胞的靈活性和侵略性。小鼠實驗顯示,阻斷AGPAT4蛋白能減緩腫瘤生長速度,並提高藥物索拉非尼(一種常用肝癌靶向藥)的治療效果。 團隊研發出專門針對AGPAT4的化合物CL26。在患者腫瘤研究模型中,CL26結合索拉非尼能顯著抑制腫瘤增生,且毒理學評估顯示CL26副作用低,具備在臨床治療中安全應用的潛力。 共同領導此研究的港大醫學院生物醫學學院助理教授鍾亦琛表示,研究團隊正進行更大規模的臨床前研究,以進一步評估CL26的療效與安全性,希望推進至新藥研究及臨床試驗階段。(完)
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