武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
新華社石家莊8月1日電 受習近平總書記委派,中共中央政治局委員、國務院副總理張國清代表黨中央、國務院,1日早率有關部門負責同志赴河北承德市興隆縣慰問受災群眾,指導救災和搶修恢復工作。他強調,習近平總書記非常牽掛受災地區和受災群眾,十分關心失聯人員搜救、受傷人員救治、受傷群眾安置等各項搶險救援救災工作進展,反覆叮囑要把保障人民生命財產安全放在第一位,全力加快搶修恢復進度,儘快恢復正常生產生活秩序。李強總理對人員搜救、險情排查處置、群眾轉移安置等作出部署安排。各地各有關方面要堅決貫徹落實習近平總書記重要指示批示精神,落實李強總理要求,全力支持和幫助災區做好防汛搶險救災各項工作。 張國清來到災情最嚴重的六道河鎮朱家溝村、六道溝村,以及轉移群眾臨時安置點、縣人民醫院,向受災群眾、基層幹部、救援搶修人員傳達習近平總書記重要指示批示精神,轉達習近平總書記的親切慰問和深情牽掛,詳細了解人員搜救、傷員救治、轉移安置和基礎設施搶修等情況。他強調,受災地區要針對山區地形特點,充分發揮專業隊伍和裝備作用,繼續全力搜救失聯人員。強降雨過後不少山區土壤含水飽和,後續還有降雨,要強化監測預警,嚴防滑坡、塌方、泥石流等次生災害。有關部門要科學調配救援力量,及時調撥分配救災物資,及時下撥救災資金,加快保險預賠理賠,把習近平總書記和黨中央的關懷及時送到受災群眾手中。電力、通信、交通和工程搶險等中央企業的應急力量要納入地方指揮部統一調度,全力支持受災地區搶修恢復。 張國清強調,近期部分受災地區還有強降雨過程,要加強流域性預報預警,加強跨部門跨區域聯合會商,綜合研判上下遊、左右岸、幹支流風險疊加等因素,強化京津冀協同聯動防汛減災。要針對前期一些地方避險轉移中存在的不足,周全考慮極端天氣下的避險預案,細化避險對象、範圍及應急舉措,儘量打出預警提前量,落實預警「叫應」,形成工作閉環,要特別關注老弱病殘等行動不便群體,確保及時安全轉移。
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