武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
北京8月9日電(記者 張尼)醫藥企業正加碼布局北京。 2024年,北京醫藥健康產業總體規模首次突破萬億元,進入2025年,產業發展開啟加速度,全市至少已有11款創新藥械產品獲批上市,總數居全國前列。 剛剛過去的7月,百濟神州北京昌平新研發創新中心啟用,引發業內關注。今年3月,拜耳·亦莊開放創新中心、輝瑞北京研發中心啟用……北京正成為吸引全球醫藥創新資源的「強磁場」。 以昌平為例,統計顯示,僅昌平一區,今年1-4月醫藥健康規上企業實現收入337.9億元、同比增長15.1%,1-5月醫藥健康規上企業實現產值170.7億元、同比增長8.8%。 昌平區委書記、未來科學城黨工委書記甘靖中近期透露,過去三年,全區醫藥健康產業收入年均增長近10%,形成千億產業集群。 「百濟神州北京昌平新研發創新中心是我們科學發現的重要策源地,也是最核心的研發中心之一,企業的成長深深鐫刻在昌平的發展脈絡之中。」百濟神州聯合創始人、董事長兼執行長歐雷強如此評價。 作為創新藥頭部企業,新啟用的百濟神州北京昌平新研發創新中心總建築面積超過47000平方米,具備化學藥和生物藥的早期研發、工藝製備及轉化醫學等多項綜合研發功能。 「創新中心的擴建新樓啟用,不僅是企業自身研發能力的升級,更是創新藥全球化的重要一步。」百濟神州方面表示,在靶點發現與驗證階段,創新中心將依託生物平臺和轉化科學研究平臺,結合大數據分析與AI技術,加速新靶點的挖掘與驗證。 這也是眾多在北京加碼布局的企業縮影。 禮來、輝瑞、拜耳等8家知名國際醫藥企業在北京新設研發或創新機構;2025年3月,跨國醫藥企業阿斯利康與北京經濟技術開發區完成籤約,將在北京投資25億美元,建立第六個全球戰略研發中心以及高標準產業化項目,這成為近三年來北京生物醫藥領域最大的單筆投資。 「押注」的背後是政策利好給的底氣。 今年早些時候,《北京市支持創新醫藥高質量發展若干措施 (2025年)》對外公布,32條舉措進一步加強對創新藥械研、產、審、用全鏈條政策支持。 在加強創新醫藥投融資支持方面,文件明確提出要構建500億元規模醫藥健康產業基金。新設100億元規模醫藥併購基金。發揮好市級200億元、區級100億元兩級生物醫藥投資基金協同作用。鼓勵商業保險公司設立創新醫藥投資基金,吸引各類社會資本參與,帶動100億元以上規模社會基金投資醫藥領域。 此外,北京還鼓勵企業在京設立人工智慧研發中心,加強數據需求對接,開展人工智慧賦能新靶點發現、新機制探索、化合物篩選、病例隨訪等研究。 2024年,北京全市醫藥工業規上企業達到436家;截至2024年底,北京市第二、三類醫療器械註冊數量分別為7023個和2628個,居全國前列;近5年,北京獲批創新醫療器械數量58個,佔全國四分之一,位居全國榜首…… 醫藥領域創新的「北京方案」正顯現成效。(完)
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