武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
合肥8月9日電 (胡海汐 方萍 方雯)「中科醫谷」一站式醫學科技創新與成果轉化綜合體(以下簡稱「中科醫谷」)9日在合肥正式揭牌成立。 「中科醫谷」由中國科學技術大學附屬第一醫院(下稱「中國科大附一院」)聯合合肥市廬陽區人民政府、合肥市產業投資控股(集團)有限公司共同打造,以「政產醫聯動」為核心運行機制,重點聚焦醫療器械產業領域,致力於構建集技術對接、概念驗證、場景應用、企業孵化、投融資等關鍵環節於一體的全鏈條醫療科技成果轉化平臺。 8月9日,「中科醫谷」在安徽合肥正式揭牌成立。圖為揭牌活動籤約現場。付敏 攝 「中科醫谷」總面積超5000平方米,由中國科大附一院提供臨床創新成果與轉化支持,廬陽區強化政策與載體保障,合肥產投集團統籌資本對接與科創服務,三方合力破解「研發-產業-市場」堵點,鋪設科研創新成果從實驗室走向市場應用的「高速通道」。 當日,「中科醫谷」與等離子醫學、智慧醫院場景、醫用柔性電子、醫用鎂合金等領域的創新中心以及合肥醫療器械檢驗檢測中心籤署戰略合作協議;完成首批醫療機構職務科技成果賦權企業入駐籤約;並與中國醫藥教育協會建立戰略合作夥伴關係,籤約首批成果轉化意向項目。 中國科大附一院黨委書記劉連新說,該醫院率先在安徽省內開展職務科技成果賦權改革,建立「首席創新官-創新執行官-學科創新官」聯動機制,開設「醫學創新轉化門診」百餘期,為「中科醫谷」建設奠定基礎。 近三年來,中國科大附一院已促成46項醫療成果轉化落地,穩居中國醫療機構創新轉化第一方陣。 未來,「中科醫谷」將致力於孵化一批有影響力的「安徽智造」醫療健康產品,構建國內領先的醫學科技創新產業集群。(完)
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