武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
廣州8月4日電 (記者 王堅)由廣東省廣州南沙建設發展工作委員會組織編制的《廣州南沙深化面向世界的粵港澳全面合作白皮書(2022.06-2025.06)》(簡稱《白皮書》)4日正式對外發布。 2022年6月,國務院印發《廣州南沙深化面向世界的粵港澳全面合作總體方案》(下稱《南沙方案》),要求南沙加快打造成為立足灣區、協同港澳、面向世界的重大戰略性平臺,以及香港、澳門更好融入國家發展大局的重要載體和有力支撐。 《白皮書》指出,圍繞《南沙方案》,三年來,一批標誌性成果在南沙落地,南沙開發開放呈現良好態勢,在粵港澳大灣區中的戰略作用更加突顯。 其中,南沙建設科技創新產業合作基地取得新成果。科創方面,累計立項19個粵港澳聯合科技攻關項目;香港科技大學(廣州)紮根南沙,環港科大(廣州)創新區加快建設。產業方面,南沙在全國率先面向自動駕駛出行提供全域開放「試驗場」;船舶與海洋工程產業產值突破300億元(人民幣,下同);集聚超過400家生物醫藥企業,形成覆蓋細胞與基因治療、高端醫療器械等細分領域產業集群。 同時,南沙創建青年創業就業合作平臺取得進展,打造港澳青年創新創業基地集群,建成粵港澳(國際)青年創新工場等15個青創基地,累計孵化企業(項目)2336個,其中港澳青創團隊1178個,項目年產值30億元,帶動就業7115人。 此外,南沙共建高水平對外開放門戶取得新成效。南沙加快建設中國企業「走出去」綜合服務基地(簡稱「基地」)。目前該基地已設立境外投資「南沙快線」,形成10大類、104項境外投資服務清單,為600多家企業提供政策諮詢服務超3000次,協助211家企業完成291個境外投資項目備案。(完)
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