武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
國家防災減災救災委員會辦公室、應急管理部今天(5日)上午舉行汛期安全知識發布會。相關負責人介紹了汛期暴雨、颱風等自然災害預警避險措施。發布會介紹,汛期暴雨、颱風、強對流等氣象災害預警,按氣象災害可能造成的危害程度、緊急程度和發展態勢,由低到高劃分為藍、黃、橙、紅四級,對應一般、較重、嚴重、特別嚴重的程度。當看到橙色和紅色預警時,要積極做好應急工作和防災抗災搶險工作。中央氣象臺首席預報員徐珺表示,暴雨紅色預警就是最高級別的,要十分重視,積極準備,採取措施。聽從應急指揮,及時轉移到安全的地區,不在降雨集中期和降雨過後前往山區等山洪、滑坡泥石流易發區,不進入河道、城市地勢低洼區,遠離城市內澇中斷裂的電線、排水管道等。針對颱風災害的防範,該負責人介紹:要及時關注氣象部門發布的颱風路徑、強度及風雨影響預報;相關水域作業和過往船舶應當回港避風,加固港口設施,防止船舶走錨、擱淺和碰撞;面對強颱風,公眾可以提前加固臨時建築,用木板、鐵焊等加固門窗,並及早清理或移除屋頂、陽臺的懸掛物,同時在家中準備好食物、飲用水和充電、應急照明設備等;在強風影響期間,民眾可以躲進衛生間等相對牢固的密閉空間,避免門窗損壞受到傷害。
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