耳道塞鳥食，男孩暑期玩鬧險釀禍
2026-02-23 11:41 9,579次浏览武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動，讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日，用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日，61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚，他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化，是一種運動神經元病，患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡，往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力，現在已無法說話、寫字，只能拄拐慢走。8月7日，在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房，醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式，為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療，延緩疾病進程；新藥可通過『對因治療』，實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹，漸凍症發病原因尚不明確，目前已知與多個致病基因相關。其中，攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因，也是中國患者最常見的致病基因，這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成，減少毒性蛋白蓄積，從源頭減輕運動神經元的損傷，從而為患者提供治療新希望。 目前，該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示，攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後，多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物，未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄，惠及更多患者。」 盧祖能表示，漸凍症進程不可逆，早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出，所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測，因此，疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型，儘早確診並進行精準治療，控制病情，延緩進展。
北京8月12日電 (記者 孫自法)施普林格·自然旗下專業學術期刊《自然-醫學》最新發表一篇癌症研究論文稱，研究人員開展的一項1期臨床試驗結果顯示，一類癌症免疫療法有助於延長部分胰腺癌或結直腸癌患者的長期無復發生存期。這款名為ELI-0022P的非個體化、量產、即用型含肽疫苗，或有助於延長胰腺癌和結直腸癌患者的生存期。 該論文介紹，已知胰腺癌和結直腸癌的復發率即使在手術和化療後也很高，尤其是當體內仍殘存微量癌細胞時。癌症疫苗的設計旨在刺激免疫細胞T細胞，從而特異性地識別和殺死癌細胞，並能個體化地靶向患者的個體腫瘤蛋白。胰腺癌和結直腸癌的KRAS基因常攜帶突變，該基因在癌症生長中具有關鍵作用，因此是癌症疫苗這類免疫療法的理想靶點。雖然抑制劑和T細胞療法可靶向KRAS突變蛋白，但一種基於即用型疫苗的療法或能產生持久和保護性的免疫應答。不過，傳統疫苗未經改良，無法成功遞送至淋巴結，而淋巴結是免疫應答發生的中心。 在本項研究中，論文第一作者兼共同通訊作者、美國加州大學洛杉磯分校Zev A. Wainberg和合作者一起，開展了一項入組25名患者(20名胰腺癌和5名結直腸癌)的1期臨床試驗，這些患者已完成標準治療，但血液中仍有癌症殘留跡象。這些患者接受了ELI-0022P疫苗免疫療法，該療法的設計通過將KRAS突變肽靶向淋巴結，幫助免疫系統識別和攻擊KRAS突變癌細胞。 經過平均近20個月的隨訪期，68%的受試者出現了對KRAS突變腫瘤蛋白有特異性的強效T細胞應答。更具體地說，T細胞應答最強的患者比T細胞應答較弱的患者活得更久，無癌生存期也更長。 這次臨床試驗結果顯示，在注射該疫苗的胰腺癌患者中，平均總生存期為疫苗接種後29個月，平均無復發生存期為15個月以上，超出了歷史對照數據。研究團隊還在一組患者中發現，ELI-0022P疫苗不僅能幫免疫系統識別目標的KRAS突變蛋白，還能識別疫苗中沒有的、每位患者腫瘤所特有的其他KRAS突變蛋白，這提示有早期跡象表明，ELI-0022P能誘導針對患者個體化腫瘤抗原的T細胞應答。 論文作者總結表示，ELI-0022P疫苗有助於訓練免疫細胞更有效地識別和攻擊胰腺癌和結直腸癌。目前，該疫苗正在一項2期隨機試驗中接受進一步測試。(完)
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