武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
新華社北京8月11日電(記者 申鋮)記者11日從財政部了解到,為規範和加強支持學前教育發展資金管理,提高資金使用效益,財政部、教育部修訂印發了《支持學前教育發展資金管理辦法》。 所稱支持學前教育發展資金,是指中央財政用於支持學前教育發展的轉移支付資金。 辦法明確,支持學前教育發展資金由財政部會同教育部共同管理。現階段,支持學前教育發展資金主要用於以下方面:一是支持學前教育擴優提質;二是落實學前教育免保育教育費政策。 支持學前教育發展資金採取因素法分配。財政部、教育部根據黨中央、國務院有關決策部署和學前教育改革發展新形勢等情況,適時調整完善相關分配因素、權重、計算公式等。 辦法強調,地方各級財政、教育部門要按照全面實施預算績效管理的要求,建立健全全過程預算績效管理機制,按規定科學合理設定績效目標,對照績效目標做好績效監控,認真組織開展績效評價,強化評價結果應用,做好績效信息公開,提高資金配置效率和使用效益。支持學前教育發展資金納入預算執行常態化監督範圍,各級財政部門依託預算管理一體化系統,加強日常監管。
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