武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
文/廣州日報全媒體記者何瑞琪 通訊員徐潔芹、李劍鋒 近期,由白紋伊蚊傳播的基孔肯雅病毒在多地點狀散發,清除蚊蟲孳生地、使用殺蟲劑等是目前防控傳播的常見方法。 在廣州市黃埔區一座不起眼的辦公樓內,「蚊子工廠」正開足馬力,周產500萬隻「絕育雄蚊」,以生物技術阻斷蚊媒繁衍鏈,成為阻擊基孔肯雅熱的生物尖兵。這一顛覆傳統的「以蚊治蚊」技術,正構築起了一道獨特的生物防控屏障。 「以蚊治蚊」優勢顯著 在廣州威佰昆生物科技有限公司(以下簡稱「威佰昆」)的生產基地,偌大恆溫恆溼的實驗室中,數百萬蚊卵在營養液中沉浮如細密米粒,自動化機械臂精準分揀蛹蟲,自動蚊蛹雌雄分離機篩選出雄蛹,誤差率低於0.5%,最終羽化得到的雄蚊誤差率低於0.3%。 眾所周知,蚊子在吸食人血的時候順帶傳播病毒,而只有雌蚊會咬人、能吸血,雄蚊不叮人也不吸血。換言之,雄蚊對人類是無害的。那麼,只要在源頭上控制住雌蚊的數量,便能很大程度上控制住疫情。 「『以蚊治蚊』的策略主要是減少白紋伊蚊的數量,技術的核心,是利用沃爾巴克氏體與蚊媒的共生關係。」廣州威佰昆生物科技有限公司副總經理兼技術總監龔君淘介紹,「我們培育出來的蚊子是『益蚊』,也叫『絕育雄蚊』,當攜帶沃爾巴克氏體的雄蚊與未攜帶該菌的野生雌蚊交配時,由於胞質不相容現象,所產的卵不能正常發育,無法孵化出幼蚊。」 威佰昆首先篩選出穩定攜帶該菌的雌蚊,建立種群,大規模繁育後,再將數十萬計攜帶菌株的雄蚊定期釋放到目標區域。由於雌蚊一生通常只交配一次,一旦與「絕育雄蚊」結合,其產卵便宣告無效。這就意味著,只要經過幾代持續釋放,目標區域的蚊子種群數量會大幅減少,實現種群壓制,從而達到控制蚊媒傳染病的目的。 相較於傳統化學的弊端,「以蚊治蚊」技術優勢顯著:技術高效、生物安全風險極低、綠色無汙染。「最大特色在於精準靶向。」龔君淘強調,「白紋伊蚊是登革熱、基孔肯雅熱的主要傳播者,我們的『絕育雄蚊』僅攻擊同種蚊,不傷及其他昆蟲和天敵,能有效維護生態平衡。」 6—8周內壓制率高達80% 自2015年以來,該公司的「以蚊治蚊」技術已在全國多個區域進行釋放試驗。 在白雲區江高鎮峽石村,這個團隊運用「以蚊治蚊」技術防控登革熱的傳播。按照每平方米釋放5隻「益蚊」的比例,採用滾地毯式釋放策略,每周兩次,每次在村民居住區全方位釋放約100萬隻沃爾巴克雄蚊。數據顯示,試點區域內蚊子密度顯著降低,村內白紋伊蚊的控制率常態化超過90%,7年未發生一例登革熱病例。 「我們團隊已建立了一套精密的釋放策略,一般來說,我們會按照大於5:1的比例釋放『絕育雄蚊』,也就是每發現1隻野生雌蚊,就釋放5隻以上『絕育雄蚊』,這樣能保證野生雌蚊與『絕育雄蚊』交配。」龔君淘說,一般情況下,通過該項技術三周內蚊子數量可減半,6—8周內野生蚊群密度能驟降80%以上。 如今,面對基孔肯雅熱的傳播威脅,「蚊子工廠」再次行動起來。據了解,威佰昆目前已具備每周生產500萬隻雄蚊的強大能力,為應對基孔肯雅熱提供強力支撐。除了應對此次基孔肯雅熱的防控,龔君淘也表示,下一步,將與基層組織合作,持續做好防蚊滅蚊的應急處置工作,同時也會與地方合作,進一步將「以蚊治蚊」工作列為常態化加以推進。
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