武漢晚報訊(記者王春嵐)十年前風靡全球的「冰桶挑戰」活動,讓罕見病「漸凍症」走入大眾視野。近日,用於治療漸凍症的創新藥託夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進展有望因此按下「暫停鍵」。 漸凍症即肌萎縮側索硬化,是一種運動神經元病,患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時間通常為3至5年。 周先生最初只是舌頭髮麻、手腳無力,現在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經內科病房,醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式,為他注射了託夫生注射液。 「傳統治療方法主要是對症治療,延緩疾病進程;新藥可通過『對因治療』,實現精準靶向幹預。」該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹,漸凍症發病原因尚不明確,目前已知與多個致病基因相關。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個被發現的致病基因,也是中國患者最常見的致病基因,這類患者平均發病年齡僅約50歲。託夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運動神經元的損傷,從而為患者提供治療新希望。 目前,該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍症患者在接受至少6個月的託夫生治療後,多項指標表明疾病進展得到緩解。「作為創新藥物,未來希望託夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄,惠及更多患者。」 盧祖能表示,漸凍症進程不可逆,早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化(ALS)基因檢測與諮詢的循證共識指南》指出,所有漸凍症患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測,因此,疑似患者應儘早明確自身所患疾病的基因分型,儘早確診並進行精準治療,控制病情,延緩進展。
本報上海8月3日電(記者孟歆迪)日前,在長三角三省一市人大常委會《關於促進長三角科技創新協同發展的決定》新聞發布會上,記者了解到,該決定將共同於今年9月1日起施行。 這份由上海市、江蘇省、浙江省、安徽省人大常委會先期分別表決通過的決定,是長三角首部以協同立法的形式針對科技創新協同發展制定的法律性問題決定,是立法法修改後長三角地區人大加強協同立法的又一重要成果。 決定共十九條,對長三角戰略科技力量共育、科技創新平臺共建、基礎研究和關鍵核心技術共研、科技成果和創新資源共享、企業創新主體共興等作出明確規定。 決定明確,促進長三角科技創新協同發展,應當發揮上海國際科技創新中心龍頭帶動作用,強化江蘇省、浙江省、安徽省創新優勢,引導各類創新主體共同參與,提升區域協同創新能力。同時,明確提出戰略協同、高地共建、開放共贏、成果共享等基本原則。 決定規定,建立國家戰略科技力量協同培育和支持機制,共同推進國家實驗室體系建設,提升國家科研機構和高水平研究型大學的科技創新和成果轉化能力,培育壯大科技領軍企業;推動全國重點實驗室、國家技術創新中心等重大科技創新平臺布局建設,支持長三角國家技術創新中心及省域中心建設,共同打造重大科技基礎設施集群,推動國家重大科技基礎設施項目落地長三角。 決定圍繞加強科技創新和產業創新深度融合的目標要求:推動基礎研究合作 ,建立長三角基礎研究聯合基金,支持跨區域、跨學科協同開展產業目標導向明確的應用基礎研究;推動長三角科技創新聯合攻關,優化企業出題機制,完善「揭榜掛帥」「賽馬制」等科研任務組織方式,加強創新資源跨區域跨領域配置;完善科技成果轉化機制,建設一體化科技成果轉移轉化體系,提升區域內轉移轉化效率;促進各類開發區(園區)跨省域、跨園區交流合作和聯動發展,推動形成創新型產業集群;強化企業科技創新主體地位,完善科技企業梯次培育體系,支持企業與各類創新主體共同建設長三角創新聯合體。
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